존슨&존슨社는 자사의 전신성 중증 근무력증(gMG) 치료제 ‘이마비’(Imaavy: 니포칼리맙-aahu)이 FDA로부터 희귀 혈액질환 적응증 추가를 승인받았다고 24일 공표했다.

이에 따라 추가된 ‘이마비’의 새로운 적응증은 현재 또는 앞서 코르티코스테로이드를 사용해 치료를 진행했던 12세 이상의 소아‧성인 온난(warm) 자가면역성 용혈성 빈혈(wAIHA) 환자들을 치료하는 용도이다.

FDA는 이에 앞서 지난 4월 ‘이마비’의 온난 자가면역성 용혈성 빈혈 적응증 추가 신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다.

FDA로부터 ‘신속심사’ 대상 지정을 거쳐 허가를 취득함에 따라 ‘이마비’는 온난 자가면역성 용혈성 빈혈에 효능과 안전성이 입증된 최초의 치료제로 자리매김할 수 있게 됐다.

온난 자가면역성 용혈성 빈혈 환자들은 병원성(病原性) 면역글로불린 G(IgG) 자가항체들이 적혈구에 달라붙어 파괴하기 때문에 중증 빈혈, 극심한 피로 및 이환률‧사망률 위험성의 현저한 증가 등이 나타나게 된다.

지금까지 온난 자가면역성 용혈성 빈혈을 치료하는 데는 코르티코스테로이드와 면역억제제 등의 대안들이 사용되어 왔지만, 이 같은 치료제들은 증상을 진행시키는 면역글로불린 자가항체들을 표적으로 하지 않으면서 전체 면역계를 억제한다는 문제점이 지적되어 왔던 형편이다.

하버드대학 의과대학 및 매사추세츠 종합병원의 데이비드 커터 교수는 “임상 2/3상 ‘ENERGY 시험’에서 병원성 면역글로불린 G를 표적으로 치료하는 방식이 온난 자가면역성 용혈성 빈혈 치료의 패러다임을 유의미하게 바꿔놓을 수 있을 것임이 입증됐다”면서 “플라시보 대조그룹과 비교했을 때 ‘이마비’를 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹에서 더 많은 수의 환자들이 지속적 혈색소 반응에 도달한 것으로 나타났기 때문”이라고 말했다.

이는 적혈구 수치가 올라간 후 떨어지지 않고 높은 상태를 계속 유지했다는 의미라고 커터 교수는 설명했다.

환자들에게 이번 승인은 온난 자가면역성 용혈성 빈혈에서 증상을 진행시키는 자가항체들을 표적으로 하고 안전성 프로필이 입증된 치료제가 확보되었음을 의미하는 것이라고 의의를 강조하기도 했다.

‘ENERGY 시험’의 전체적인 결과는 지난 6월 11~14일 스웨덴 스톡홀름에서 개최되었던 유럽 혈액학회(EHA) 2026년 연례 학술회의에서 발표됐다.

존슨&존슨社의 데이비드 M. 리 글로벌 면역계 질환 치료제 부문 대표는 “오늘 발표가 ‘이마비’의 두 번째 허가취득을 의미하는 것이자 온난 자가면역성 용혈성 빈혈 환자들을 위해 아주 특별한 성과가 도출된 것”이라면서 “이 소외된 커뮤니티가 너무나 오랜 기간 동안 FDA의 허가를 취득한 치료대안을 기다려 왔다”고 말했다.

최초의 온난 자가면역성 용혈성 빈혈 치료제로 허가를 취득한 ‘이마비’가 특히 증상을 조절할 수 없었던 환자들을 비롯해 이 증상에 대한 관리방법을 재정립할 수 있을 것이라고 리 대표는 설명했다.

이번 성과는 온난 자가면역성 용혈성 빈혈과 같은 동종항체 및 자가항체 질환들을 앓고 있는 환자들을 위해 존슨&존슨이 고도화된 치료제들을 지속적으로 탐색하고 있음을 뒷받침하는 것이라고 덧붙이기도 했다.

‘이마비’는 앞서 지난해 4월 12세 이상의 소아‧성인 전신성 중증 근무력증(gMG) 치료제로 FDA의 허가관문을 통과한 바 있다.

항-아세틸콜린 숭둉체(AchR) 또는 항-근육 특이 티로신 인산화효소(MuSK) 항체 양성을 나타내는 전신성 중증 근무력증 환자들이 ‘이바비’의 사용대상이다.