이스라엘 제약기업 테바 파마슈티컬 인더스트리스社의 미국 내 자회사인 테바 파마슈티컬스社는 FDA가 에코피팜(ecopipam)의 허가신청 건을 접수하고 ‘신속심사’ 대상으로 지정했다고 19일 공표했다.

이에 따라 동종계열 최초 소아 투렛 증후군 환자 치료제로 허가신청서가 제출되었던 에코피팜에 대한 FDA의 본격적인 심사절차가 개시될 수 있게 됐다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 1/4분기 말경 에코피팜의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.

‘신속심사’ 대상으로 지정이 이루어짐에 따라 신경의학 분야에서 축적한 전문성을 활용해 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 영역의 소아환자들에게 도움을 제공하면서 테바 파마슈티컬스의 성장전환(Pivot to Growth) 전략이 한층 더 활발하게 진행되는 데 더욱 힘을 실을 수 있게 됐다.

일명 ‘틱 장애’로도 불리는 투렛 증후군은 불수의적 운동과 음성 틱(tics) 등을 수반하는 만성 신경발달 장애의 일종으로 5~10세 사이의 소아들에게서 나타나기 시작한다는 것이 전문가들의 설명이다.

미국 내 소아‧청소년 환자 수가 약 10만명에 달할 것으로 추정되고 있는 형편이다.

전체 환자들 가운데 절반 정도만이 전문의약품을 사용해 치료를 진행하고 있지만, 이들 중 1년 이상 치료를 지속하는 비율은 20~30% 정도에 불과한 것으로 알려져 있다.

기존의 치료제들이 사용 중임에도 불구, 다수의 환자들이 여전히 불충분한 증상 조절을 경험하고 있거나, 약물치료를 제한케 하는 부작용들이 수반되고 있기 때문.

또한 지금까지 소아 투렛 증후군 환자들은 주로 다른 증상들을 치료하기 위해 개발된 치료대안들을 사용하는 데 의존해 왔다.

이 때문에 새로운 전문의약품 치료대안이 시급하게 요망되고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

테바 파마슈티컬스는 소외된(underserved) 환자들에게 혁신적인 신경의학 치료제들에 대한 접근성이 확대될 수 있도록 하는 데 사세를 집중해 오고 있다.

테바 파마슈티컬 인더스트리스社의 에릭 휴즈 글로벌 연구‧개발 담당부회장 겸 최고 의학책임자는 “에코피팜의 허가신청 건이 접수된 것이 우리의 성장전환 전략에 힘을 실어줄 중요한 성과이자 투렛 증후군의 영향을 받고 있는 소아환자들과 환자가족들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 우리가 부응하는 데 한 걸음 더 성큼 다가섰음을 의미하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

특히 허가를 취득할 경우 에코피팜은 10여년 만에 처음으로 발매되는 새로운 투렛 증후군 치료제로 자리매김할 수 있을 것이라고 휴즈 부회장은 강조했다.

게다가 에코피팜은 50여년 만에 새로운 작용기전을 나타내는 투렛 증후군 치료로 개발 중이어서 오랜 기간 동안 새 치료대안을 학수고대해 왔던 환자와 환자가족들에게 각광받을 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

FDA는 임상 2b상 및 임상 3상 시험에서 도출된 긍정적인 자료를 근거로 에코피팜의 허가신청 건을 접수한 것이다.

이 중 임상 2b상 시험에 참여해 에코피팜을 복용한 환자들은 틱 장애 증상의 중증도가 완화된 것으로 나타난 데다 12주차에 ‘예일 틱 증상 평가 척도’를 적용해 평가했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 개선이 관찰됐다.

게다가 임상 2b상 시험의 개방표지 연장시험에 참여한 피험자들에게서 효능의 지속성이 입증됐다.

이 같은 에코피팜의 효능 유지는 최근 의학 학술지 ‘미국 의사회誌 신경의학’에 게재된 임상 3상 피험자 무작위 분류 중단시험에서도 추가로 입증됐다.

시험에서 일차적 목표를 적용해 평가한 결과를 보면 에코피팜에 반응을 나타낸 소아환자들의 경우 12주 동안 증상이 재발한 비율이 플라시보 대조그룹에 비해 53% 크게 감소한 것으로 집계되었을 정도.

이와 함께 임상 2b상 시험, 임상 2b상 시험의 개방표지 연장시험 및 임상 3상 시험에서 에코피팜을 복용한 피험자들에게 임상적으로 유의미한 변화는 관찰되지 않았다.

체중, 체질량 지수(BMI) 표준점수, 대사계 매개지표들을 포함한 활력징후 및 실험실 검사 수치, 심전도(ECG) 검사 결과, 약인성 운동장애(DIMD), 정신과 병발질환 등을 평가했을 때 변화가 관찰되지 않았다는 의미이다.

이밖에도 에코피팜은 대체로 양호한 내약성을 내보였고, 시험에 참여한 소아 투렛 증후군 환자들에게 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 두통, 불면증, 피로, 졸림, 틱 장애, 불안증, 구역 및 안절부절증 등이 보고됐다.