미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 희귀 중증 신경근육 질환, 심대사계 질환 및 기타 중증장애 치료제 개발 전문 제약기업 스콜라 락社(Scholar Rock)가 소아‧성인 척수성 근위축증(SMA) 환자 치료제 아피테그로맙(apitegromab)의 허가신청 건과 관련해서 FDA가 진행 중인 심사절차의 현황을 7일 공표했다.

자사의 두 번째 충전-완제(fill-finish) 제조시설에 대한 FDA의 심사가 이루어졌다는 것.

아피테그로맙의 허가신청 건과 관련한 FDA의 결론은 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 9월 30일 도출될 수 있을 것으로 스콜라 락 측은 전망했다.

스콜라 락社의 데이비드 L. 할랄 대표는 “우리의 두 번째 충전-완제 제조시설에 대한 FDA의 실사가 진행된 것을 환영해 마지 않는다”면서 “FDA와 가진 회의에서 우리가 동의한 자료 패키지가 제출됨에 따라 두 번째 충전-완제 제조시설에 대한 FDA의 심사가 진행되면서 상용화를 위한 탄탄하고 안정적인 공급 준비가 완료된 것”이라고 말했다.

제 3자 위탁시설에서 패키징 및 상표 부착작업을 기다리는 단계까지 진전이 이루어졌다는 것이다.

중요한 것은 이곳 제조시설이 최근 성공적으로 이루어진 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)의 조사를 포함해 관련법과 규제를 준수해 온 강력한 성과가 입증되었다는 점이라고 할랄 대표는 덧붙였다.

할랄 대표는 뒤이어 “아피테그로맙의 허가신청 건과 관련한 막바지 심사절차가 진행 중인 가운데 우리는 FDA와 긴밀한 협력을 지속하면서 세계 최초의 근육 표적 치료제가 소아‧성인 척수성 근위축증 환자들에게 하루빨리 공급될 수 있도록 하기 위한 준비에 만전을 기할 것”이라고 강조했다.

스콜라 락 측은 아피테그로맙의 허가신청서를 지난 3월 FDA에 제출한 바 있다.

허가신청서에는 FDA의 지침에 따라 2곳의 충전-완제 제조시설에 대한 자료가 동봉됐다.

이 제조시설들은 노보 노디스크社의 계열사인 캐털런트 인디애나社(Catalent Indiana LLC)와 두 번째 제조시설로 구성된 가운데 FDA의 승인을 받을 수 있는 두가지 독립적인 경로를 제공했다.

스콜라 락은 FDA가 캐털런트 인디애나에 대한 현장실사를 진행한 후 공식적인 규제조치(OAI)가 필요함을 의미하는 판정등급을 받았다는 내용의 고객 통지문을 8월 7일 캐털런트 인디애나 측으로부터 접수했다.

이에 따라 스콜라 락 측은 FDA와 긴밀한 협력을 지속하면서 캐털런트 인디애나 제조시설을 아피테그로맙의 허가신청 자료에서 삭제한다는 방침이다.

FDA는 아피테그로맙의 허가신청 건에 대한 심사를 두 번쩨 충전-완제 제조시설만을 대상으로 진행할 예정이다.

지난 3월 회의에서 FDA와 스콜라 락 양측은 FDA가 두 번째 충전-완제 제조시설에 대한 심사를 진행하는 데 필요한 자료 패키지에 관해 합의한 바 있다.

이 자료 패키지는 당초 합의되었던 일정보다 앞서 제출되어 FDA가 심사를 진행 중이다.

스콜라 락 측은 두번째 충전-완제 제조시설에서 충분한 공급이 안정적으로 이루어질 수 있으며, 이곳 제조시설에서 생산된 바이알들이 제 3차 공급업체에 입고되어 아피테그로맙이 FDA의 허가를 취득했을 때 상용화를 위한 포장‧상표부착 작업을 대기하고 있는 상태이다.

아티페그로맙의 두 번째 충전-완제 제조시설은 미국 내에 소재해 있으며, 다양한 제품들을 생산 중이다.

또한 FDA와 EMA의 규정과 기준을 준수하고 있기도 하다.

한편 유럽에서 스콜라 락 측은 아피테그로맙의 허가신청 건에 두 번째 충전-완제 제조시설에 대한 내용이 포함될 수 있도록 하기 위해 EMA와 협의를 지속하고 있다.

스콜라 락 측은 EMD와 의견이 조율되는 대로 약물사용자문위원회(CHMP)의 의견제시와 관련한 수정된 일정을 공개한다는 방침이다.