면역계‧신경계 질환 치료제들이 패러다임 전환기에 직면하고 있다는 평가가 나왔다.

예를 들면 면역계 질환 치료제들의 경우 기존의 종양괴사인자(TNF)-α 저해제, 야누스 인산화효소(JAK) 저해제 및 인터루킨-6 길항제들을 넘어서서 면역조절장애에 근본적으로 대응할 수 있는 정밀 표적 치료양식을 향해 나아가고 있다는 것이다.

마찬가지로 신경계 질환 치료제들 또한 정밀 생물학적 제제, 유전자 치료제 및 사이키델릭(psychedelic) 보조요법 양식 등이 허가 봇물의 중간정점을 향해 나아감에 따라 각종 중추신경계 질환 부문이 희귀질환 치료제에서부터 신경퇴행성 질환 치료제 및 정신과 질환 적응증 등에 이르기까지 유의미한 질환 조절상(disease-modifying)의 진전이 나타나기에 이른 치료제 영역으로 부각되고 있다는 설명이다.

영국 런던에 글로벌 본사를 둔 비즈니스 정보 서비스업체 글로벌데이터社는 지난 16일 공개한 ‘2026년의 제약업계 현재 상황: 중기(中期) 최신판’ 보고서를 통해 이 같이 밝혔다.

이 보고서는 글로벌데이터가 총 157명의 제약업계 전문가들을 대상으로 지난 3월 20일~4월 20일 진행한 설문조사 결과를 토대로 작성된 것이다.

보고서에 따르면 모노클로날 항체들(mAbs: 또는 단일클론 항체)이 면역계 질환과 피부질환 영역에서 가장 임팩트 있는 치료양식으로 자리매김하고 있는 것으로 나타났다.

설문조사에 응한 제약업계 전문가들의 41%가 면역계 질환과 피부질환 영역에서 차후 1~3년 동안 가장 큰 영향력을 미칠 치료제로 모노클로날 항체들을 꼽은 것.

뒤이어 37%의 응답자들이 이중 특이성/삼중 특이성 항체들을, 36%가 조절 T세포 및 T세포 관여자들(TCEs)을 꼽은 것으로 조사됐다.

신경계 질환 치료제 영역에서는 저분자 치료제와 유전자 치료제가 각각 50% 및 44%의 비중을 차지하면서 가장 지배적인 위치에 자리매김한 가운데 차후 1~3년 동안에도 가장 큰 영향을 미칠 분야들로 예측됐다.

하지만 저분자 치료제와 유전자 치료제는 신경계 질환 치료제 영역에서 모노클론날 항체 및 표적 단백질 분해제(PROTACs)로부터 가속화되는 경쟁에 직면하면서 공동 3위로 뒤쳐질 것이라 예상됐다.

그만큼 차세대 정밀 분해 기술에 대한 관심이 고조되고 있기 때문이라는 것이다.

글로벌데이터社의 코너 대니얼스 헬스케어 담당 애널리스트는 “면역계 질환 분야에서 정밀 표적화와 함께 새로운 치료양식들이 JAK 저해제들을 비롯한 기존의 약물 계열들과 비교했을 때 안전성 프로필의 잠재적 우위에 힘입어 어필하고 있다”면서 “이는 새로운 치료양식들이 세포 밖에서 고도로 특정된 단백질들을 표적화할 뿐, 표적 이외에는 전신적으로 독성을 나타내지 않기 때문”이라고 설명했다.

이중/다중 특이성 항체들은 현재 면역계 질환 적응증 전반에 걸쳐 잠재적으로 보다 안전하고 효과적인 표적치료 대안들을 개발하기 위한 연구‧개발에서 가장 중요한 부문의 하나로 각광받고 있는 추세이다.

이 같은 치료양식을 이용한 최첨단 자산들이 사노피社의 룬세키미그(lunsekimig), 화이자社의 틸레키미그(tilrekimig) 등의 만성 폐쇄성 폐질환 치료제 후보물질들과 애브비社의 루티키주맙(lutikizumab), 스위스의 차세대 염증성 피부‧관절질환 치료제 개발 전문 제약기업 문레이크 이뮤노테라퓨틱스社(MoonLake Immunotherapeutics)의 소넬로키맙(sonelokimab) 등의 화농성 한선염 치료제 후보물질들이다.

4개 자산들은 모두 현재 임상 3상 시험 단계의 연구‧개발이 진행 중이다.

보고서에서 신경계 질환 부문을 보면 척수성 근위축증(SMA)이 총 12개 프로그램이 진행 중이어서 유전자 치료제 파이프라인 전체를 선도하고 있는 것으로 나타났다.

척수성 근위축증은 현재 발매 중인 치료제가 존재하는 유일한 적응증 분야이다.

척수성 근위축증은 아데노 연관 바이러스(AAV) 매개 유전자 대체 치료법이 중추신경계 질환에서 효과적인 역할을 할 수 있을 것임을 뒷받침하는 개념증명(proof-of-concept)이 이루어진 유일한 적응증이기도 하다.

임상 3상 단계 3개, 임상 2상 단계 2개 및 임상 1상 단계 2개 등으로 구성된 견고한 파이프라인을 보면 노바티스社의 ‘졸겐스마’(오나셈노진 아베파보벡)의 후속제품들과 신규발매 제품들이 포함된 가운데 치열한 경쟁이 진행 중이다.

대니얼스 애널리스트는 “다중 치료양식의 중추신경계 질환‧면역계 질환 치료제 포트폴리오를 구축하고 있는 제약기업들이 예상되는 치료법의 발전과정 전반에 걸쳐 가치를 포착하는 데 가장 유리한 위치를 선점할 것으로 보인다”고 결론지었다.