덴마크 제약기업 레오 파마社가 미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 희귀 유전성 피부질환 치료용 유전자 치료제 전문 제약기업 리플레이社(Replay)를 인수키로 합의했다고 지난달 30일 공표했다.

리플레이는 전환적인(transformative) 희귀 유전성 피부질환 치료제들을 개발하는 데 사세를 집중해 온 유전자 치료제 전문 제약기업이다.

합의를 도출함에 따라 레오 파마는 리플레이 측이 보유한 고탑재(high-payload) 단순포진 바이러스(HSV) 운반체 기술을 도입하면서 자사의 파이프라인에 심도깊은 전문성과 차세대 유전자 치료제 플랫폼을 추가할 수 있게 됐다.

이와 관련, 바이러스 유전자 치료제는 유전자 변형을 거친 바이러스를 이용해 치료용 유전물질을 세포 내부에 전달하는 방식으로 질병을 근원적으로 치료할 수 있도록 해 준다는 측면에서 주목받고 있다.

리플레이 측이 보유해 온 유전자 치료제 플랫폼은 HSV 고유의 거대 유전자 전달 능력을 이용하는 것이어서 희귀, 유전성 피부질환들에 대응하는 데 최적화된 노하우로 알려져 왔다.

유전적 변형을 거친 HSV 치료제는 국소도포용 젤 제형으로 피부에 직접 도포하면 결함이 나타난 유전자를 표적으로 작용할 수 있도록 개발됐다.

레오 파마社의 크리스토프 부르동 대표는 “리플레이의 HSV 유전자 치료제 플랫폼이 희귀 유전성 피부질환을 앓고 있는 환자들을 위해 유망한 기술로 주목받아 왔다”면서 “이 플랫폼이 내포하고 있는 잠재력이 만개할 수 있으려면 피부의학 분야에서 고도로 전문적인 지식을 필요로 할 것”이라고 말했다.

부르동 대표는 뒤이어 “우리가 보유한 인공지능 기반 스카우팅 플랫폼 ‘이노뷰어’(Innoviewer)를 사용해 대단히 높은 잠재력과 기회를 내포하고 있는 제약사인 리플레이를 주목할 수 있게 되었던 것”이라며 “이번에 성사된 인수가 피부의학 분야에서 가장 영향력이 큰 기회요인들에 투자하고자 하는 우리의 전략과 일치한다”고 설명했다.

레오 파마를 차세대 유전자 치료제 분야의 최일선이 자리매김시키겠다는 전략과도 맥락을 같이하는 것이라고 덧붙이기도 했다.

리플레이社의 라클란 맥키넌 대표는 “리플레이가 유전성 피부질환 분야에 초점을 맞춘 가운데 HSV 유전자 치료제 플랫폼을 개발하는 데 사세를 집중해 왔다”면서 “피부세포들의 자연굴성(natural tropism)과 환자들에게 재투여할 수 있다는 측면에서 볼 때 HSV는 각종 희귀 유전성 피부질환을 치료하는 데 가장 적합하다고 말할 수 있을 것”이라 강조했다.

지난 수 십년 동안 피부의학 분야에서 리더십을 발휘해 온 데다 글로벌 인프라를 구축하고 있고, 피부질환 분야에 특별한 목적을 갖고 설립된 레오 파마 측과 긴밀하게 협력하면서 희귀 유전자 치료제들을 환자들에게 선보일 수 있도록 힘쓸 것이라고 덧붙이기도 했다.

리플레이 측이 보유한 파이프라인에서 선도 신약 후보물질은 이영양성 수포성 표피박리증(DEB)이라 불리는 희귀 유전성 질환에 대응하는 치료제로 현재 전임상 단계의 연구가 진행 중이다.

이영양성 수포성 표피박리증은 피부를 취약하게 하고 쉽사리 수포가 발생하도록 하므로 심한 통증을 수반하는 만성 창상(創傷)으로 이어질 수 있고, 반흔조직이나 피부암으로 악화되는 경우도 적지 않은 것으로 알려져 있다.

레오 파마는 리플레이 측이 보유해 온 HSV 설계‧제조 스페셜리스트 팀을 충원할 수 있게 됨에 따라 지속적인 혁신과 프로그램의 진행을 가속화할 수 있게 될 것으로 보인다.

리플레이 측이 발행한 주식을 보유한 투자자들은 5,000만 달러의 계약성사 선불금과 추후 각종 성과금, 그리고 발매가 이루어졌을 때 매출액 대비 한자릿수 로열티를 수수할 수 있는 권한 등을 확보했다.