뒤시엔느 근이영양증(DMD) 관련 심근병증 치료제의 허가신청 건에 대한 FDA의 심사가 재개됐다.

미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 희귀질환 치료용 세포 및 엑소좀(exosome) 기반 치료제 개발 전문 생명공학기업 캐프리코 테라퓨틱스社(Capricor Therapeutics)는 FDA가 자사의 세포 치료제 후보물질 데라미오셀(Deramiocel)에 대한 허가신청 반려를 철회하고 심사를 재개할 것임을 통보해 왔다고 10일 공표했다.

데라미오셀은 뒤시엔느 근이영양증 관련 심근병증을 치료하기 위한 세포 치료제로 허가신청서가 제출되었던 기대주이다.

전임상 및 임상시험에서 뒤시엔느 근이영양증과 같은 근이영양증 환자들에게서 심장 및 골격근 기능을 보존하는 데 강력한 면역조절‧항섬유화 작용을 나타낸 것으로 입증된 동종유래 심장구체(cardiosphere) 유래 세포들(CDCs)로 구성되어 있다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 8월 22일까지 데라미오셀의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.

캐프리코 테라퓨틱스社의 린다 마반 대표는 “우리는 FDA가 허가신청 반려 통보에 대응해 우리가 제출한 답변을 인정하고 데라미오셀에 대한 심사를 계속 진행키로 결정한 것에 대단히 고무되어 있다”면서 “우리가 임상 3상 ‘HOPE-2 시험’에서 도출된 긍정적인 결과와 좀 더 폭넓은 임상적 입증자료가 데라미오셀이 동종계열 최초 뒤시엔느 근이영양증 관련 심근병증 치료제로 자리매김할 가능성에 대한 믿음을 갖고 있기 때문”이라고 말했다.

데라미오셀은 뒤시엔느 근이영양증 관련 심근병증의 골격 및 심장 증상들에 대응할 수 있는 기회를 제공해 줄 것이라고 덧붙이기도 했다.

마반 대표는 뒤이어 “FDA가 심사를 진행하는 동인 긴밀한 협력을 지속하면서 이처럼 중요한 치료제가 빠른 시일 내에 환자들에게 공급될 수 있도록 하는 데 사세를 집중해 나갈 것”이라고 다짐했다.

앞서 캐프리코 테라퓨틱스 측은 지난해 7월 FDA로부터 허가신청 건의 반려를 통보받은 바 있다.

이에 캐프리코 테라퓨틱스 측이 관련자료와 ‘HOPE-3 시험’에서 확보된 보충문건을 제출하자 FDA가 심사재개를 통보해 오기에 이른 것이다.

현재로선 FDA는 캐프리코 테라퓨틱스 측이 제출한 답변과 관련해서 문제점을 제기하지 않은 상태이다.

캐프리코 테라퓨틱스 측은 데라미오셀이 허가를 취득할 경우 ‘신속심사 바우처’ 1매를 함께 지급받을 수 있을 것으로 보인다.