오르판 비오비트룸 AB社(Orphan Biovitrum)로도 불리는 스웨덴 제약기업 소비社(Sobi)는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 ‘아스파벨리’(Aspaveli: 페그세타코플란)가 EU 집행위원회로부터 적응증 추가를 승인받았다고 16일 공표했다.

이에 따라 추가된 ‘아스파벨리’의 새로운 적응증은 12~17세 연령대 청소년‧성인 C3 사구체병증(C3G) 및 원발성 면역 복합체성 막(膜) 증식성 사구체신염(IC-MPGN) 환자들이 레닌-안지오텐신계(RAS) 저해제와 병용하는 용도이다.

다만 레닌-안지오텐신계 저해제를 사용했을 때 내약성이 확보되지 않거나 사용이 금기사항에 해당하는 환자들은 ‘아스파벨리’의 확대된 적응증 사용대상에 포함되지 않는다.

앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난해 12월 ‘아스파벨리’의 적응증 추가를 승인토록 권고하는 긍정적인 결론을 도출한 바 있다.

‘아스파벨리’는 C3 사구체병증 및 원발성 면역 복합체성 막 증식성 사구체신염의 핵심적인 촉발인자 가운데 하나로 알려진 보체(補體)의 과도한 활성화를 조절하도록 설계된 표적 C3/C3b 저해제의 일종이다.

C3 사구체병증 및 원발성 면역 복합체성 막 증식성 사구체신염은 진행성 신장손상과 밀접한 관련이 있는 데다 치료대안 선택의 폭을 제한적인 것으로 알려져 있다.

소비社의 리디아 아바드-프란츠 연구‧개발‧의학업무 담당대표 겸 최고 의학책임자는 “EU 집행위가 ‘아스파벨리’의 적응증 추가를 승인한 것이 유럽 각국의 C3 사구체병증 및 원발성 면역 복합체성 막 증식성 사구체신염 환자들을 위해 이루어진 중요한 성과의 하나라 할 수 있을 것”이라면서 “C3 사구체병증과 원발성 면역 복합체성 막 증식성 사구체신염이 중증의 희귀 신장병인 데다 치료대안 선택의 폭이 제한적이고, 신부전으로 진행될 위험성이 높은 증상들”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “이번 승인이 임상 3상 ‘VALIANT 시험’에서 도출된 견고한 임상 입증자료에 의해 뒷받침됐다”며 “시험에서 ‘아스파벨리’가 단백뇨를 감소시키고, 추정 사구체 여과율(eGFR)을 안정화시키면서 보체 C3 침착(沈着)을 제거해 신장 기능을 보존하는 데 도움을 준 것으로 나타났다는 의미”라고 설명했다.

특히 ‘아스파벨리’가 이제 12세 이상의 C3 사구체병증 및 원발성 면역 복합체성 막 증식성 사구체신염 환자들에게 사용될 수 있게 된 데다 12~17세 연령대 환자들을 위한 치료제가 허가를 취득한 것이 이번이 처음이고, 원발성 면역 복합체성 막 증식성 사구체신염을 적응증으로 하는 치료제가 승인된 것 또한 이번이 처음이라는 말로 아바드-프란츠 대표는 의의를 강조했다.

C3 사구체병증 및 원발성 면역 복합체성 막 증식성 사구체신염은 유럽 각국의 환자 수가 8,000명 정도로 추정되는 희귀 신장병의 일종으로 알려져 있다.

전체 C3 사구체병증 또는 원발성 면역 복합체성 막 증식성 사구체신염 환자들의 절반 이상이 진단 후 5~10년 이내에 신부전으로 이어져 이식수술이나 투석치료를 필요로 하게 된다는 것이 전문가들의 지적이다.

EU 집행위는 임상 3상 ‘VALIANT 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 ‘아스파벨리’의 적응증 추가를 승인한 것이다.

이 시험에서 ‘아스파벨리’는 단백뇨 감소, 신장 기능의 안전화 및 보체 C3 침착의 괄목할 만한 제거 등 3가지 핵심적인 질병 지표인자들에 걸쳐 유익성이 입증됐다.

시험에서 확보된 긍정적인 결과는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.

한편 소비 측은 미국 매사추세츠州 월덤에 소재한 C3 표적 치료제 전문 제약기업 아펠리스 파마슈티컬스社(Apellis Pharmaceuticals)로부터 ‘아스파벨리’의 공동개발권을 확보한 바 있다.

아펠리스 파마슈티컬스는 미국시장에서 ‘엠파벨리’(Empaveli) 브랜드-네임으로 ‘아스파벨리’의 발매를 진행하고 있다.