아스텔라스 파마社는 항암제 ‘파드셉’(엔포투맙 베도틴)과 ‘키트루다’(펨브롤리주맙)를 병용하는 요법의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 21일 공표했다.

FDA가 허가신청 건을 접수함에 따라 ‘신속심사’가 개시된 ‘파드셉’과 ‘키트루다’ 병용요법의 적응증은 시스플라틴이 포함된 항암화학요법제의 사용이 적합하지 않은 근육 침습성 방광암(MIBC) 환자들을 치료하기 위한 수술 前 신보조요법제 및 근치적 방광 절제 수술 후 보조요법제로 병용해 사용하는 용도이다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 내년 4월 7일까지 ‘파드셉’과 ‘키트루다’ 병용요법의 근육 침습성 방광암 적응증 추가의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.

적응증 추가 신청서는 본임상 3상 ‘EV-303 시험’에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험은 넥틴-4 단백질을 표적으로 작용하는 항체-약물 결합체의 일종인 ‘파드셉’(엔포투맙 베도틴)과 프로그램 세포사멸 단백질 수용체-1(PD-1) 저해제의 일종인 ‘키트루다’(펨브롤리주맙)를 신보조요법제 및 보조요법제로 사용하면서 기존의 표준 치료법인 수술을 진행한 대조그룹과 비교평가하는 내용으로 설계됐다.

특히 ‘EV-303 시험’에서 도출된 상세한 결과를 보면 ‘파드셉’과 ‘키트루다’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹의 경우 수술을 택한 대조그룹과 비교했을 때 종양이 재발했거나, 악화되었거나, 피험자가 사망에 이른 비율이 60%, 사망 위험성이 50% 각각 감소한 것으로 분석됐다.

이 같은 시험결과는 이달 17~21일 독일 베를린에서 개최된 유럽 의료종양학회(ESMO) 2025년 학술회의의 프레지덴셜 심포지엄에서 18일 발표됐다.

아울러 ‘EV-303 시험’에서 도출된 안전성 결과를 보면 앞서 ‘파드셉’과 ‘키트루다’ 병용요법을 진행한 시험례들로부터 보고된 내용들과 대동소이했다.

또한 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후들은 확인되지 않았다.

‘EV-303 시험’은 개방표지, 피험자 무작위 분류, 3개 피험자 그룹 분류, 대조시험으로 이루어진 임상 3상 시험례로 현재도 진행 중이다.

시스플라틴 기반 항암화학요법제의 사용이 부적합하거나, 거부된 가운데 ‘EV-303 시험’에 참여한 근육 침습성 방광암 환자들은 무작위 분류를 거쳐 각각 신보조요법제 및 보조요법제로 ‘파드셉’과 ‘키트루다’ 병용요법을 받았거나, 신보조요법제 및 보조요법제로 ‘키트루다’를 단독투여받았거나, 수술 요법을 받았다.

이 시험의 일차적인 목표는 수술 요법을 진행한 피험자 그룹과 ‘파드셉’ 및 ‘키트루다’ 병용요법을 받은 피험자 그룹의 무사건 생존기간(EFS)을 평가하는 데 두어졌다.

핵심적인 이차적 시험목표들 가운데는 총 생존기간, 병리학적 완전반응(pCR)이 나타난 비율 등이 포함됐다.

한편 방광암은 세계 각국에서 9번째로 빈도높게 발생하고 있는 다빈도 암이어서 매년 61만4,000명 이상의 환자들이 진단받고 있는 것이 현실이다.

이 중 미국에서 매년 방광암을 진단받는 환자 수는 8만5,000명선에 달하고 있다.

근육 침습성 방광암은 전체 방광암 발병사례들의 30% 정도를 차지하고 있다.

현재 생존기간을 연장해 주는 표준치료법은 시스플라틴 기반 항암화학요법제를 사용한 후 수술을 진행하는 요법이다.

하지만 전체 근육 침습성 방광암 환자들 가운데 최대 50% 정도가 시스플라틴의 사용이 적합하지 않은 경우에 속하는 형편이어서 치료대안 선택의 폭이 제한적이라는 지적이다.