최초의 1일 1회 경구복용 성인 말단비대증 환자 치료제가 미국시장에서 발매에 돌입할 수 있게 됐다.

미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 크리네틱스 파마슈티컬스社(Crinetics Pharmaceuticals)는 성인 말단비대증 환자들을 위한 치료제 ‘팔소니파이’(Palsonify: 팔투소틴)이 1차 약제로 FDA의 허가를 취득했다고 25일 공표했다.

‘팔소니파이’의 사용대상은 외과적 치료를 했을 때 불충분한 반응을 나타냈거나, 외과적 치료가 대안으로 적합하지 않은 환자들이다.

선택적 표적 소마토스타틴 수용체 2형 비 펩타이드(SST2) 작용제의 일종인 ‘팔소니파이’는 성인 말단비대증 환자들을 위한 1차 약제 경구요법제이다.

크리네틱스 파마슈티컬스社의 설립자인 스캇 스트러서스 대표는 “FDA가 우리의 선도 치료제 ‘팔소니파이’를 허가한 오늘이야말로 말단비대증 환자들 뿐 아니라 우리 크리네틱스 파마슈티컬스를 위해서도 새로운 시대가 열렸음을 의미하는 날”이라면서 “환자들의 삶에 변화가 가능토록 하겠다는 우리의 약속이 이행된 것을 대단히 기쁘게 받아들인다”고 말했다.

‘팔소니파이’의 허가취득으로 우리가 보유한 동종계열 최초 저분자 치료제 파이프라인에서 처음으로 발매를 승인받는 개가를 올리게 된 것이라고 스트러서스 대표는 설명했다.

FDA는 본임상 3상 ‘PATHFNDR-1 시험’과 ‘PATHFNDR-2 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘팔소니파이’의 발매를 승인한 것이다.

두 시험은 앞서 치료를 진행한 전력이 있거나 의학적 치료를 받지 않았던 성인 말단비대증 환자들을 대상으로 ‘팔소니파이’의 효능‧ 안전성을 평가한 시험례들이다.

‘팔소니파이’는 두 시험에서 신속한 효과와 신뢰할 수 있는 생화학적 조절, 지속가능한 효능 등이 일관되게 입증됐다.

시험에 참여한 피험자들은 ‘말단비대증 증상 일지’(ASD) 지표를 적용해 평가한 말단비대증 관련 징후와 증상들이 괄목할 만하게 감소한 것으로 보고됐다.

여기서 언급된 증상들 가운데는 두통, 관절통, 발한, 피로, 쇠약, 부종 및 감각이상/따끔거림 등이 포함되어 있다.

또한 ‘팔소니파이’는 대체로 양호한 내약성을 내보였고, 피험자 무작위 분류방식으로 이루어진 임상시험에서 중증 부작용이 수반된 사례들은 보고되지 않았다.

두 시험의 개방표지 연장시험(OLE)에서 도출된 장기결과가 지난 7월 12~15일 미국 캘리포니아州 샌프란시스코에서 개최되었던 내분비학회 2025년 연례 학술회의에서 발표됐다.

이에 따르면 ‘팔소니파이’는 장기적인 인슐린 유사 성장인자-1(IGF-1) 수치 조절효과를 한층 더 괄목할 만하게 나타낸 데다 환자들의 증상부담을 지속적으로 개선해 주었고, 일관된 안전성 프로필을 내보였다.

이에 따라 ‘PATHFNDR-1 시험’에 피험자로 참여했던 환자들의 91%와 ‘PATHFNDR-2 시험’에 참여했던 환자들의 97%가 개방표지 연장시험에도 참여하기 위해 등록한 것으로 나타났다.

환자지원단체 ‘말단비대증 커뮤니티’의 질 시스코 회장은 “지금까지 말단비대증 환자들에게 약물치료는 곧 부담스런 주사제를 의미했고, 예상치 못한 증상들을 수반했으며, 라이프스타일의 희생을 필요로 했다”면서 “우리 커뮤니티에 가장 중요한 것은 증상을 일관되게 조절해 말단비대증이 우리를 통제하지 못하도록 하는 데 있었던 것”이라고 말했다.

새로운 치료제로 허가된 ‘팔소니파이’는 차세대 말단비대증 치료를 형성시켜 나가기 위한 우리의 목소리와 여망이 반영된 것이라고 덧붙이기도 했다.

‘팔소니파이’는 미국시장에서 10월 초에 발매에 돌입할 수 있을 전망이다.

한편 ‘팔소니파이’는 현재 유럽 의약품감독국(EMA)에서 심사가 진행 중이어서 약물사용자문위원회(CHMP)가 내년 상반기에 허가권고 유무에 대한 의견을 제시할 것으로 예상되고 있다.

크리네틱스 파마슈티컬스는 삼화학연구소(SKK)와 협력하면서 일본시장에서 ‘팔소니파이’의 개발‧발매를 진행할 예정이다.

이밖에도 ‘팔소니파이’는 유암종(乳癌腫)으로도 불리는 카르시노이드 증후군(carcinoid syndrome) 치료제로 나타내는 효과를 평가하기 위한 본임상 3상 ‘CAREFNDR 시험’이 현재 진행 중이다.