바이오젠社는 자사의 척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘스핀라자’(뉴시너센)의 고용량 요법 허가신청 건과 관련, FDA가 반려를 통보해 왔다고 23일 공표했다.

허가신청서가 제출된 ‘스핀라자’의 고용량 요법은 유도요법으로 50mg 용량을 14일 간격으로 2회 투여하고, 유지요법으로 28mg 용량을 4개월 간격으로 투여하는 내용으로 구성되어 있다.

반려 통보문에서 FDA가 신청서의 화학, 제조 및 품질관리(CMC) 모듈 부분에서 최신 기술정보를 포함하도록 요구했다는 것이다.

다만 반려 통보문에서 고용량 요법의 임상자료에 대한 결함을 제기하지는 않았다고 바이오젠 측은 설명했다.

바이오젠 측은 이와 함께 FDA는 제기된 문제를 해소할 수 있는 대안들을 제시했으며, 가용한 정보가 준비되는 대로 빠른 시일 내에 허가신청서를 재차 제출할 예정이라고 덧붙였다.

현재 ‘스핀라자’는 영‧유아, 소아 및 성인 척수성 근위축증 환자들을 위한 치료제로 전 세계 71개국에서 12mg/5mL 용량 주사제가 허가를 취득해 공급‧발매되고 있다.

바이오젠社의 프리야 싱할 글로벌 개발 담당대표는 “FDA의 통보내용이 예상하지 못했던 것이지만, 우리는 척수성 근위축증 환자들에게 ‘스핀라자’의 고용량 요법이 제공될 수 있도록 하기 위해 변함없이 사세를 집중하고 있다”고 말했다.

필요로 하는 정보를 FDA에 제출하기 위해 성심껏 협력해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

바이오젠은 척수성 근위축증 환자들을 위한 고용량 요법이 추가될 수 있도록 하기 위해 각국의 보건당국들과 협력을 진행 중이다.

‘스핀라자’의 고용량 요법은 최근 일본에서 허가를 취득한 가운데 유럽 의약품감독국(EMA)을 비롯한 각국의 보건당국에서 심사기 이루어지고 있다.