미국 뉴저지州 크랜버리에 본사를 둔 희귀 유전자 치료제 개발 전문 생명공학기업 로켓 파마슈티컬스(Rocket Pharmaceuticals, NASDAQ:RCKT)는 자사가 다논병 유전자 치료제로 개발을 진행 중인 ‘RP-A501’의 본임상 2상 시험과 관련, FDA가 임상시험 보류 조치를 해제했다고 20일 공표했다.

FDA가 임상시험을 보류토록 조치한 후 3개월이 채 지나지 않은 시점에서 해제를 통보해 왔다는 것.

본임상 2상 시험은 12명의 다논병 환자들을 대상으로 ‘RP-A501’이 나타내는 효능과 안전성을 평가하기 위해 설계된 글로벌, 단일그룹, 다기관 시험례이다.

다논병(Danon Disease)은 X-염색체 관련 희귀 유전성 질환의 일종으로 다양한 장기(臟器)들에 영향을 미치는 리소좀 관련 장애로 증상이 진행되는 과정에서 파괴적인 영향을 미치는 것으로 알려져 있다.

리소좀은 세포 내부에서 불필요한 물질들을 분해하는 역할을 하는데, 다논병 환자들의 경우 리소좀이 본연의 역할을 수행하지 못해 세포 내에 노폐물이 축적되는 것으로 알려져 있다.

이와 관련, 로켓 파마슈티컬스 측은 FDA가 심사절차를 거쳐 ‘RP-A501’의 효능을 확인한 데다 안전성 극대화를 위한 자사의 신속한 노력이 반영된 결과라면서 임상시험이 재개될 수 있게 된 배경을 설명했다.

로켓 파마슈티컬스 측에 따르면 FDA는 임상시험 재개 통보문을 통해 자사가 임상시험 보류와 관련해서 제기되었던 문제점들에 대해 만족할 만하게 대응했음을 확인했다고 전했다.

또한 FDA는 우선 3명의 환자들을 대상으로 용량이 3.8×10ⁱ³ GC/kg으로 재조정된 ‘RP-A501’을 최소한 4주 간격으로 순차투여하면서 본임상 시험이 재개될 수 있도록 허용했다.

이처럼 재조정된 용량은 임상 1상 시험의 다양한 생체지표인자들과 심초음파 및 임상시험 목표들에 걸쳐 효과적인 것으로 보이는 최저수준의 투여용량이라고 로켓 파마슈티컬스 측은 언급했다.

재조정된 용량은 아울러 임상 1상 시험에서 효과적인 데다 안전한 것으로 보이는 최저용량으로 결정된 것이라고 덧붙이기도 했다.

로켓 파마슈티컬스 측은 소아환자 대상 임상 1상 시험에서 투여된 내용과 가장 근접하게 반영된 면역조절 요법을 진행하기 위해 연구자들과 협력해 나갈 것이라고 밝혔다.

변경된 치료요법을 보면 예방 용도의 C3 보체(補體) 저해제의 사용은 중단토록 했다.

반면 ‘라파뮨’(시롤리무스), ‘맙테라’(리툭시맙) 및 스테로이드 등은 계속 사용토록 했다.

이와 함께 임상시험 규약에서 보체 활성화에 대응해 C5 보체 저해제 ‘솔리리스’(에쿨리주맙)의 투여 하한선을 정하도록 했다.

지금까지 ‘RP-A501’의 임상 2상 시험에 참여해 치료를 진행한 다논병 환자 수는 6명이다.

로켓 파마슈티컬스 측은 3명의 추가환자들로부터 도출된 자료를 검토한 후 임상 2상 시험 결과를 추가로 공개할 예정이다.