미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 희귀질환 치료용 세포 및 엑소좀(exosome) 기반 치료제 개발 전문 생명공학기업 캐프리코 테라퓨틱스社(Capricor Therapeutics)는 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 관련 심근병증 치료제로 허가신청서가 제출되었던 자사의 선도 세포치료제 후보물질 데라미오셀(Deramiocel)에 대해 FDA가 반려를 통보해 왔다고 11일 공표했다.

이날 캐프리코 테라퓨틱스 측에 따르면 반려‧보완 통보문에서 FDA는 데라미오셀의 허가신청 건에 대한 심사를 종결지었지만, 현재로선 허가를 결정할 수 없는 입장을 전달해 왔다.

허가신청서가 데라미오셀의 효능이 괄목할 만하게 입증되었음을 뒷받침하는 요건을 충족하지 못했으므로 추가 임상자료의 제출이 필요하다고 지적했다는 것이다.

반려‧보완 통보문은 이와 함께 허가신청서에 삽입된 화학, 제조 및 품질관리(CMC) 부문에서 일부 눈에 띄는 항목들을 언급했다.

이와 관련, 캐프리코 테라퓨틱스 측은 앞서 FDA와 가진 협의에서 대부분 다루어졌다는 믿음을 드러내 보였다.

하지만 이 같은 자료들이 FDA가 허가신청 반려를 결정하는 시점에서 검토되지 않은 것으로 보인다고 지적했다.

캐프리코 테라퓨틱스 측은 허가신청서가 재차 제출되면 곧바로 심사를 재개할 것임을 확인해 주었다고 설명했다.

또한 FDA는 차후 진행과정에 대해 협의하기 위해 자사에 회의소집을 요청할 기회를 제공했다고 덧붙였다.

이날 캐프리코 테라퓨틱스 측은 차후 밟아야 할 적합한 수순을 결정하기 위해 FDA와 추가로 협의를 진행할 계획임을 분명히 했다.

데라미오셀에 대한 캐프리코 테라퓨틱스의 허가신청 건은 지난 3월 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다.

FDA는 개방표지 연장시험(OLE)으로 진행된 ‘HOPE-2 시험’에서 확보된 자료를 근거로 데라미오셀의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정했다.

캐프리코 테라퓨틱스社의 린다 마반 대표는 “FDA의 결정에 놀라움을 표하지 않을 수 없다”면서 “심사가 진행되는 동안 우리가 FDA의 지침을 준수해 왔기 때문”이라고 말했다.

반려‧보완을 통보받기에 앞서 허가 前 심사가 성공적으로 진행된 데다 중간검토 또한 원활하게 마무리되는 등 별다른 문제없이 심사가 원활하게 진행되어 왔다고 언급하기도 했다.

마반 대표는 “캐프리코 테라퓨틱스가 추가로 효능을 입증해 보이기 위해 임상 3상 ‘HOPE-3 시험’에서 도출될 결과를 제출할 예정”이라고 설명했다.

‘HOPE-3 시험’은 총 104명의 환자들이 참여한 가운데 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 설계된 시험례이다.

이 시험의 주요한 결과는 3/4분기 중으로 도출될 수 있을 것으로 예상되고 있다.

마반 대표는 “시험에서 긍정적인 자료가 도출되면 심박 안정화, 골격근 기능 보존, 일관된 안전성 프로필 등 장기 임상시험에서 확보된 결과와 함께 FDA가 제기했던 의문사항들을 해소하는 데 도움이 될 수 있을 것”이라는 말로 믿음을 드러내 보였다.

FDA의 이번 결정이 예상하지 못했던 것이지만, 우리는 뒤시엔느 근이영양증 커뮤니티와 함께 데라미오셀이 허가절차를 통과할 수 있도록 하는 데 변함없이 사세를 집중해 나갈 것이라고 마반 대표는 다짐했다.