니폰 신야쿠社(日本新藥)의 자회사로 미국 뉴저지州 동북부 도시 퍼래머스에 소재한 NS 파마社는 데라미오셀(deramiocol)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 10일 공표했다.

데라미오셀은 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 희귀질환 치료용 세포 및 엑소좀(exosome) 기반 치료제 개발 전문 생명공학기업 캐프리코 테라퓨틱스社(Capricor Therapeutics)에 의해 허가신청서가 제출되었던 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 심근병증 치료용 세포치료제 후보물질이다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 8월 31일까지 데라미오셀의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.

니폰 신야큐와 캐프리코 테라퓨틱스는 지난 2022년 1월 미국시장에서 데라미오셀의 독점적 공급 합의를 도출한 바 있다.

NS 파마 측의 경우 미국시장에서 데라미오셀의 발매‧공급을 진행할 수 있는 독점적 권한을 보유하고 있다.

NS 파마社의 유키테루 스기야마 대표는 “데라미오셀이 뒤시엔느 근이영양증을 진단받은 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 명확하게 대응할 수 있는 잠재력을 내포하고 있다”면서 “우리가 이 희귀질환 커뮤니티에 추가적인 치료대안을 선보일 수 있을 것이라는 가능성에 무게를 싣게 된 것은 고무적인 일”이라고 말했다.

데라미오셀은 측색질병증 및 심부전 환자들을 대상으로 진행되었던 전임상‧임상시험에서 괄목할 만한 면역조절, 항 섬유 및 재생활성이 입증된 동종이계 심장공 유래세포들(cardiosphere-derived cells)로 구성되어 있는 세포치료제 후보물질이다.

‘신속심사’ 대상으로 지정됨에 따라 FDA가 빠른 시일 내에 도출할 수 있을 것으로 기대되는 심사결과를 지켜볼 일이다.