미국 플로리다州 마이애미 인근도시 코럴 게이블스에 소재한 신경계 질환‧희귀질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 캐털리스트 파마슈티컬스社(Catalyst Pharmaceuticals)는 자사의 일본 내 재실시권자(sub-licensee)인 다이도 파마社(DyDo Pharma)가 램버트-이튼 근무력 증후군 환자들의 근육약화 개선 치료제 ‘퍼댑스’(Firdapse: 아미팜프리딘) 10mg 정제를 일본시장에 발매했다고 21일 공표했다.

‘퍼댑스’는 시냅스 前 세포막의 탈분극을 유보하고 재분극을 둔화시키거나 저해하는 경구용 비 특이적 전압 의존성 칼륨(K+) 채널 차단제의 일종이다.

램버트-이튼 근무력 증후군(LEMS)은 중증 근무력증의 일종으로 알려져 있다.

캐털리스트 파마슈티컬스社의 리차드 J. 댈리 대표는 “우리의 재실시권자인 다이도 파마가 일본시장에서 ‘퍼댑스’를 발매한 것은 환영해 마지 않을 일”이라고 운을 뗀 뒤 “우리는 의료 형평성에 대한 믿음을 갖고 있다”고 말했다.

그는 뒤이어 “우리는 이번 발매가 세계 각국에서 삶에 변화를 가능케 해 줄 치료제들에 대한 환자 접근성을 향상시키고자 우리가 진행 중인 노력에 힘을 실어주는 것이라는 믿음을 갖고 있다”고 언급했다.

일본시장에서 ‘퍼댑스’가 발매에 들어간 것은 우리가 보유한 포트폴리오 제품들의 글로벌 마켓 존재감을 확대하기 위해 우리가 기울이고 있는 노력에서 또 하나의 진일보가 이루어진 것일 뿐 아니라 일본 내 의료인과 환자들이 이 치료제에 대한 접근성을 확보할 수 있도록 길을 닦아주는 일이라고 덧붙이기도 했다.

‘퍼댑스’는 6세 이상의 소아‧성인 램버트-이튼 근무력 증후군 환자들을 위한 치료제로는 유일하게 FDA로부터 허가를 취득한 데다 효과를 입증한 증거 기반 치료제이다.

램버트-이튼 근무력 증후군은 근육약화와 피로감을 수반하는 희귀 자가면역성 질환의 일종이다.

캐털리스프 파마슈티컬스는 미국에서 사용이 적합한 환자들을 대상으로 접근성 보장과 도움을 제공하기 위해 포괄적인 환자 지원 프로그램을 진행하고 있다.