미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 신장병 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 아케비아 테라퓨틱스社(Akebia Therapeutics)는 만성 신장병으로 인한 빈혈을 치료하기 위한 경구용 정제 ‘바프세오’(Vafseo: 바다두스타트)가 FDA의 허가를 취득했다고 27일 공표했다.

이에 따라 ‘바프세오’는 최소한 3개월 동안 투석치료를 받고 있는 성인 만성 신장병 환자들에게서 빈혈을 치료하기 위한 용도로 사용될 수 있게 됐다.

‘바프세오’는 1일 1회 경구복용용 저산소증 유도인자 프롤릴 수산화효소(HIF-PH) 저해제의 일종이다.

저산소증에 대응하는 신체적인 반응을 활성화시켜 적혈구 생성에 관여하는 에리스로포이에틴의 생성을 촉진하는 기전을 통해 빈혈을 조절하는 치료제가 ‘바프세오’이다.

FDA의 허가를 취득함에 따라 이제 ‘바프세오’는 전 세계 37개국에서 발매를 승인받은 치료제로 자리매김할 수 있게 됐다.

아케비아 테라퓨틱스社의 존 P. 버틀러 대표는 “이번에 FDA의 허가를 취득함에 따라 미국에서 만성 신장병으로 인한 빈혈을 진단받았고 투석치료를 받고 있는 다수의 미국민들에게 대체 치료대안을 공급할 수 있게 된 것에 자부심을 느낀다”고 말했다.

그는 뒤이어 “아케비아 테라퓨틱스는 신장병 환자들을 위해 사세를 집중해 온 만큼 우리가 이 같은 헌신에 힘입어 투석치료를 받는 환자들을 위한 새로운 경구용 표준요법제를 성공적으로 발매할 수 있는 최적의 제약사라는 믿음을 갖고 있다”고 덧붙였다.

‘바프세오’는 ‘INNO2VATE’ 프로그램에서 도출된 효능‧안전성 자료와 일본에서 이루어진 시판 후 안전성 조사자료에 대한 평가결과를 근거로 이번에 최소한 3개월 동안 투석치료를 받고 있으면서 만성 신장병으로 인한 빈혈을 진단받은 성인환자들을 위한 치료제로 FDA의 허가관문을 통과한 것이다.

일본에서 ‘바프세오’는 지난 2020년 8월 후생노동성으로부터 발매를 승인받았다.

‘INNO2VATE’ 프로그램의 결과는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 지난 2021년 게재됐다.

현재 미국에서 만성 신장병으로 인한 빈혈을 나타내면서 투석치료를 받고 있는 성인환자 수는 약 50만명에 달하는 것으로 추정되고 있다.

하지만 만성 신장병으로 인해 조절하기 어려운 빈혈 증상을 관리하는 데는 의료비 뿐 아니라 환자들과 의료인, 간병인 등에게 커다란 부담을 초래하고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

대부분의 만성 신장병 환자들은 투석치료센터에서 적혈구 생성 촉진제 주사제를 사용해 빈혈을 치료받고 있는 형편이다.

‘PRO2TECT’ 및 ‘INNO2VATE’ 프로그램의 사외운영위원회 공동위원장을 맡고 있으면서 ‘바프세오’의 글로벌 임상 3상 개발 프로그램을 주도한 학자의 한사람인 스탠퍼드대학 의과대학의 글렌 M. 셔토우 교수(신장병학)는 “투석치료 유지요법을 받고 있는 환자들이 치료 가이드라인에서 권고하는 목표치 범위 이내에서 헤모글로빈 농도를 효과적으로 높이고 유지할 수 있도록 해 줄 추가적인 치료대안을 사용하면 유익성을 얻을 수 있을 것”이라고 말했다.

아케비아 테라퓨틱스 측은 신장병 분야에서 심도깊은 경력을 다진 자체 영업팀에 의해 미국시장에서 ‘바프세오’의 발매를 진행할 방침이다.

이 과정에서 미국 내 투석치료기관들에 혁신적인 치료제들을 공급하고 있는 스위스 제약기업 CSL 피포르社(CSL Vifor)로부터 도움을 얻는다는 복안이다.

또한 아케비아 테라퓨틱스 측은 ‘바프세오’가 투석치료를 받고 있는 성인환자들을 위한 새로운 경구용 표준요법제로 자리매김할 수 있도록 한다는 목표를 수립했다.