미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 RNA 표적 치료제 및 안티센스 의약품 개발 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis Pharmaceuticals)는 RNA를 표적으로 작용하는 알쯔하이머 및 헌팅턴병 치료제들의 개발을 진행하기 위해 로슈社와 제휴계약을 체결했다고 지난달 27일 공표했다.

다만 이날 아이오니스 파마슈티컬스는 로슈 측과 협력을 진행하기로 한 2개 초기단계 연구‧개발 프로그램의 구체적인 내역은 외부에 공개하지 않았다.

합의를 도출함에 따라 로슈 측은 글로벌 마켓에서 임상개발, 제조 및 허가취득 시 발매를 도맡아 진행할 수 있는 전권을 확보하게 됐다.

양사는 협력을 진행하면서 각종 중추신경계 질환의 근본적인 원인을 표적으로 작용하는 신약들을 발굴하는 데 아이오니스 파마슈티컬스 측이 보유한 전문적인 노하우와 글로벌 마켓에서 중추신경계 질환 치료제들의 개발‧발매를 진행하는 데 로슈 측이 축적하고 있는 경험을 활용해 나가기로 했다.

아이오니스 파마슈티컬스社의 브렛 P. 모니아 대표는 “환자들을 위한 혁신적인 치료제들을 개발해 선보이는 글로벌 리더 제약사의 한곳으로 손꼽히는 로슈 측과 제휴의 폭을 확대키로 한 것을 환영해 마지 않는다”면서 “새로운 합의가 도출됨에 따라 세계 각국의 알쯔하이머 환자 및 헌팅턴병 환자들을 위한 새로운 치료제들의 발굴과 개발이 가속화할 수 있게 될 것이기 때문”이라는 말로 기대감을 드러내 보였다.

2개 프로그램과 관련한 양사의 협력에 힘입어 아이오니스 파마슈티컬스는 신경계 질환 분야에서 전권을 보유한 2개 프로그램들의 개발을 우리의 다른 전략적 우선순위 프로그램들과 같은 선상에서 진행할 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.

로슈 그룹 제약 협력사업 부문의 제임스 사브리 글로벌 대표는 “RNA 표적 치료제 분야의 리더기업 중 하나라 할 수 있는 아이오니스 파마슈티컬스 측과 진행 중인 협력이 서로의 보완과 학습을 통해 공동의 이익을 추구하고 있는 좋은 사례라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

사브리 대표는 또 “제휴 폭의 확대를 통해 알쯔하이머와 헌팅턴병 분야에서 양사가 보유한 전문적인 노하우를 신경계 질환 분야에서 혁신적인 치료제들의 개발‧발매를 진행해 온 로슈의 검증된 역량과 결합시켜 나가고자 한다”고 언급했다.

양사간 합의에 따라 아이오니스 파마슈티컬스 측은 전임상 단계까지 2개 프로그램을 책임지고 진행키로 했다.

로슈 측의 경우 글로벌 마켓에서 임상개발과 발매를 도맡아 진행할 수 있는 권한을 갖기로 했다.

그 대가로 아이오니스 파마슈티컬스 측은 6,000만 달러의 계약성사금과 함께 추후 개발, 허가 및 발매 과정에서 성과에 도달했을 때 별도의 성과금을 받기로 했다.

아울러 발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한을 보장받았다.

한편 로슈와 아이오니스 파마슈티컬스 양사는 토미너센(tominersen)과 관련해서 지난 2013년 4월 처음으로 손을 맞잡은 이래 10년 동안 긴밀한 협력관계를 이어왔다.

토미너센은 아이오니스 파마슈티컬스 측이 발굴한 헌팅턴병 치료제 후보물질이다.

전체 유형의 헌팅턴 단백질들의 생성량을 감소시키도록 설계된 토미너센은 현재 전구기 또는 초기 헌팅턴병을 나타내는 환자들을 대상으로 안전성, 생체지표인자 및 효능을 평가하기 위한 임상 2상 개념증명 시험이 로슈 측에 의해 진행 중이다.

토미너센 이외에도 양사는 헌팅턴병 치료용 돌연변이 HTT 유전자 선택적 안티센스 올리고뉴클레오타이드의 전임상 단계 연구를 공동으로 진행 중이다.

또한 양사는 ‘IONIS-FB-LRX 표적 팩터 B’를 면역글로불린 A 신병증(IgAN) 및 지도형 위축(GA) 치료제로 개발하기 위해 지난 2018년 10월 제휴관계를 구축한 바 있다.

‘IONIS-FB-LRX 표적 팩터 B’는 현재 아이오니스 파마슈티컬스 측이 주도하는 가운데 지도형 위축 치료제로 임상 2상 시험이, 로슈 측이 주도하는 가운데 면역글로불린 A 신병증 치료제로 임상 3상 시험이 각각 진행 중이다.