미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 정밀의학 기반 희귀질환 유전자 치료제 전문 제약기업 사렙타 테라퓨틱스社(Sarepta Therapeutics)는 자사가 보유한 ‘희귀 소아질환 신속심사 바우처’(PRV)를 매각처분했다고 5일 공표했다.

그 대가로 사렙타 테라퓨틱스 측은 1억200만 달러를 지급받았다고 설명했다.

사렙타 테라퓨틱스 측은 지난달 FDA로부터 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 유전자 변이가 확인된 4~5세 연령대 소아 뒤시엔느 근이영양증 환자 치료제 ‘엘레비디스’(Elevidys: 델란디스트로진 목세파보벡-rokl)의 발매를 가속승인받으면서 ‘희귀 소아질환 신속심사 바우처’를 확보한 바 있다.

‘희귀 소아질환 신속심사 바우처’ 프로그램은 FDA가 일부 기준을 충족한 희귀 소아질환 치료제의 허가를 신청한 제약‧생명공학사를 대상으로 부여하는 제도이다.

이 프로그램은 희귀 소아질환을 예방 또는 치료하는 신약이나 새로운 생물학적 제제의 개발을 장려하는 데 취지를 두고 도입됐다.

‘희귀 소아질환 신속심사 바우처’를 확보한 제약‧생명공학사들은 차후 다른 제품의 허가를 신청했을 때 ‘신속심사’ 대상으로 지정받는 혜택을 누리게 된다.

하지만 사렙타 테라퓨틱스 측은 차후 다른 제품이 ‘신속심사’ 대상으로 지정받는 혜택을 보는 대신 당장의 현금을 수혈하는 일이 더 시급한 현안이라 판단하고 매각을 선택한 것이라 풀이되고 있다.

실제로 사렙타 테라퓨틱스 측은 ‘희귀 소아질환 신속심사 바우처’를 매각하면서 지급받은 현금은 보다 전환적인(trasformative) 치료제들의 개발을 진행하기 위한 연구‧개발에 투자한다는 방침이다.