미국 펜실베이니아州 동남부 도시 래드너에 소재한 혁신적인 발작장애 치료제 개발 전문 제약기업 매리너스 파마슈티컬스社(Marinus Pharmaceuticals)는 자사의 사이클린 의존성 인산화효소 유사 5(CDKL5) 결핍 장애 관련 뇌전증 발작 치료 보조요법제 ‘지탤미’(Ztalmy: 가낙솔론) 경구용 현탁액과 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고하는 긍정적인 결론을 제시했다고 26일 공표했다.

CHMP가 2~7세 연령대 사이클린 의존성 인산화효소 유사 5 결핍 장애 관련 뇌전증 발작 치료제로 승인토록 지지했다는 것이다.

사이클린 의존성 인산화효소 유사 5 유전자는 정상적인 뇌 발달과 기능 수행에 중요한 역할을 하는 것으로 알려져 있다.

매리너스 파마슈티컬스社의 스캇 브론스타인 대표는 “CHMP가 제시한 긍정적인 의견은 ‘지탤미’의 효능 및 안전성 프로필에 힘을 실어주는 것이자 우리 회사의 조직과 사이클린 의존성 인산화효소 유사 5 결핍 장애 커뮤니티가 부단한 노력과 헌신을 아끼지 않았음을 방증하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “허가가 권고됨에 따라 유럽 각국에서 치료제 저항성을 나타내는 발작 증상을 동반한 사이클린 의존성 인산화효소 유사 5 결핍 장애 환자들의 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 된 것”이라며 의의를 강조했다.

이에 따라 매니러스 파마슈티컬스는 EU 집행위원회의 결정을 학수고대하면서 우리의 상용화 제휴선인 핀란드 제약기업 오리온 코퍼레이션社(Orion Corporation)와 함께 이처럼 중요한 치료대안이 더욱 많은 수의 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 브론스타인 대표는 다짐했다.

EU 집행위의 최종결론은 CHMP가 의견을 내놓은 후 67일 이내에 도출될 수 있을 전망이다.

허가를 취득하면 ‘지탤미’는 사이클린 의존성 인산화효소 유사 5 결핍 장애 관련 발작 치료용 보조요법제로 EU에서 선을 보이는 첫 번째 치료제로 자리매김할 수 있을 것으로 보인다.

유럽시장에서 ‘지탤미’의 발매는 오리콘 코퍼레이션社가 맡게 된다.

매리너스 파마슈티컬스는 임상 3상 ‘Marigold 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘지탤미’의 허가신청서를 제출했던 것이다.

이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 이루어진 이 시험에 참여한 101명의 피험자들은 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘지탤미’ 또는 플라시보를 복용했다.

그 결과 ‘지탤미’를 복용한 환자그룹은 28일 동안 주요 운동발작 발생빈도가 평균 30.7% 감소한 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 평균 6.9% 감소를 크게 상회하면서 일차적 시험목표가 충족됐다.

이와 함께 ‘Marigold 시험’의 개방표지 연장시험에서 ‘지탤미’를 최소한 12개월 동안 복용한 피험자 그룹의 경우 주요 운동발작 발생빈도가 평균 49.6% 감소한 것으로 나타났다.

이 임상개발 프로그램에서 ‘지탤미’는 효능, 안전성 및 내약성이 입증된 가운데 피험자들의 5% 이상에서 플라시보 대조그룹에 비해 최소한 2배 이상 빈도높게 수반된 부작용을 보면 졸림, 발열, 타액 과다분비 및 계절성 알러지 등이 보고됐다.

‘Marigold 시험’에서 도출된 결과는 지난해 5월 의학 학술지 ‘란셋 신경의학’誌에 게재됐다.