일본 JCR파마는 독자적인 혈액뇌관문 통과기술을 적용한 무코다당증 Ⅱ형(헌터증후군) 치료약 ‘JR-141’이 美FDA로부터 3상 개시 승인과 함께 우선심사 제도 지정을 받았다고 알렸다. 

헌터증후군은 라이소좀병의 일종으로 무코다당을 체내에서 분해하는 효소(Iduronate-2-sulfatase) 결손에 의해 발생하는 X염색체 열성 유전성 질환이다. 중추신경증상, 관절병변, 작은키, 각막혼탁, 심장판막증, 간비종 등 다양한 증상을 나타내지만 기존 치료제로는 중추신경증상에 대해 효과를 기대할 수 없어 과제가 되고 있다. 

‘JR-141’은 만노스-6-인산 수용체를 통한 작용과 함께 혈액뇌관문 통과 기술 ‘J-Brain Cargo’에 의해 트렌스페린 수용체를 통해 혈액뇌관문을 통과시킴으로써 중추신경증상에 대한 작용이 기대된다.  

JCR파마는 현재 미국, 유럽, 브라질에서 ‘JR-141’의 글로벌 임상 3상 시작을 위한 준비를 진행하고 있고, 이번 美FDA로부터 임상시험 개시가 허가되었다. 또 우선심사 지정을 통해 임상개발의 신속화 조기승인을 기대할 수 있게 됐다. 

한편, ‘JR-141’은 일본에서도 우선심사 품목으로 지정되어 올봄 승인이 전망되고 있다.