메나리니 그룹은 희귀하게 나타나지만 공격적인 혈액종양의 일종으로 알려진 성인 모구 형질 세포양 수지상 세포종양(BPDCN) 환자들을 위한 1차 약제로 ‘엘존리스’(Elzonris: 타그락소푸스프) 단독요법제가 EU 집행위원회의 허가를 취득했다고 21일 공표했다.

EU 집행위는 지난해 11월 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)의 허가권고 결정내용, 그리고 치료전력이 없거나 치료전력이 있는 모구 형질 세포양 수지상 세포종양 환자들을 대상으로 이루어졌던 최대 규모의 전향성 임상시험에서 확보된 결과를 근거로 이번에 ‘엘존리스’의 발매를 승인한 것이다.

모구 형질 세포양 수지상 세포종양은 골수 및 혈액에서 나타나는 공격적인 종양이자 희귀질환의 일종으로 림프절에서부터 피부에 이르기까지 다양한 기관들에 영향을 미칠 수 있는 것으로 알려져 있다. 혈액종양의 일종으로 백혈병과도 밀접한 관련이 있는 것으로 사료되고 있다.

이와 관련, FDA의 경우 2세 이상의 소아 및 성인 모구 형질 세포양 수지상 세포종양 치료제로 지난 2018년 12월 ‘엘존리스’를 승인한 바 있다.

‘엘존리스’는 앞서 EU 집행위에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정된 바 있다.

유럽에서 모구 형질 세포양 수지상 세포종양 치료제가 허가를 취득한 것은 ‘엘존리스’가 처음이다. 아울러 유럽에서 의료상의 니즈가 크게 충족되지 못한 CD123 표적요법제가 발매를 승인받은 것 또한 이번이 처음이다.

메나리니 그룹의 엘친 바르커 에르군 최고경영자는 “이제 유럽 각국의 모구 형질 세포양 수지상 세포종양 환자들이 처음으로 이처럼 공격적인 악성종양에 특화된 치료제를 사용해 효과를 기대할 수 있게 됐다”며 “모구 형질 세포양 수지상 세포종양의 치료에서 ‘엘존리스’의 승인이 괄목할 만한 변화를 가능케 할 성과이기 때문”이라고 설명했다.

에르군 최고경영자는 뒤이어 “무엇보다 의사들이 이처럼 무서운(terrible) 종양으로 인해 고통받고 있는 환자들을 도울 표적요법제를 갖고 환자 치료에 임할 수 있게 됐다”면서 “우리는 중증질환들로 인해 고통받고 있는 환자들을 위해 혁신적이고 효과적인 치료제를 공급하기 위해 사세를 집중하고 있는 회사방침에 따라 가능한 한 빠른 시일 내에 유럽 각국에서 ‘엘존리스’의 공급이 착수될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.

메나리니 그룹의 계열사인 미국 뉴욕 소재 항암제 연구‧개발 전문 제약기업 스템라인 테라퓨틱스社(Stemline Therapeutics)의 아이반 버그스타인 대표는 “임상시험에 참여한 모든 관계자들이 혼연일체가 되어 힘을 기울이지 않았다면 오늘과 같은 성과가 가능하지 못했을 것”이라면서 “이처럼 혁신적인 치료제가 유럽 각국의 환자들에게 공급될 수 있도록 도움을 주면서 중요한 역할을 한 우리의 특출한 조직 일원들과 모든 관계자들의 존재가 내게 자부심을 갖게 한다”고 덧붙였다.

‘엘존리스’는 CD123을 표적으로 작용하는 표적요법제의 일종으로 미국시장의 경우 FDA의 허가를 거쳐 지난 2019년부터 스템라인 테라퓨틱스社에 의해 발매되고 있다.

한편 ‘엘존리스’는 만성 골수단핵구성 백혈병(CMML), 골수섬유증 및 급성 골수성 백혈병 등을 치료하는 약물로 가능성을 모색하기 위한 임상시험들이 현재 진행 중이다.