미국 캘리포니아州 팰러 앨토에 소재한 중증 희귀질환‧초희귀질환 표적치료제 개발 전문 제약기업 아이거 바이오파마슈티컬스社(Eiger BioPharmaceuticals)는 자사의 조로증 및 조로증 돌연변이(Progeroid Laminopathies) 치료제 ‘조킨비’(Zokinvy: 로나파닙)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 19일 공표했다.

‘신속심사’ 대상으로 지정되면서 ‘조킨비’는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 11월 20일까지 승인 유무에 대한 결론이 도출될 수 있을 것으로 보인다.

‘조킨비’는 경구용 파르네실전달효소(farnesyltransferase) 저해제이다. 파르네실전달효소는 단백질에 프레닐기가 전달되는 프레닐화(prenylation) 과정에서 단백질 변형에 관여하는 효소의 일종으로 알려져 있다.

앞서 ‘조킨비’는 FDA에 의해 ‘소아 희귀질환 치료제’로 지정받은 바 있다.

아이거 바이오파마슈티컬스社의 데이비드 코리 대표는 “허가신청 건이 FDA에 의해 처음으로 접수된 것은 아이거 바이오파마슈티컬스를 위해 중요한 성과물이 도출된 것이자 소아 및 청소년 조로증 또는 조로증 돌연변이 환자들을 위한 치료제를 공급할 수 있게 되는데 한 걸음 더 성큼 다가선 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 ‘조킨비’가 하루빨리 허가를 취득한 후 미국과 유럽에서 발매에 들어갈 수 있도록 하기 위한 준비작업에 만전을 기할 것이라고 덧붙였다.

‘조킨비’의 허가신청서에는 지난 2018년 4월 ‘미국 의사회誌’에 ‘허친슨-길포드 조로증 증후군 환자들에게서 나타난 로나파닙 치료 및 무치료와 사망률의 상관관계’ 제목으로 게재되었던 브라운대학 의과대학 레슬리 B. 고든 박사 연구팀의 보고서가 동봉됐다.

이 시험에서 ‘조킨비’ 단독요법을 진행한 조로증 환자그룹은 사망률이 치료를 진행하지 않았던 대조그룹에 비해 88% 낮게 나타난 바 있다. ‘조킨비’ 단독요법을 진행한 그룹의 경우 2.2년에 걸친 추적조사 기간 동안 사망률이 3.7%에 그친 반면 아무런 약물치료를 하지 않았던 그룹에서는 33.3%로 집계되었던 것.

아울러 대부분의 부작용은 위장관계에서 발생한 것으로 조사됐다. 시험에 참여한 피험자들은 대다수가 ‘조킨비’를 10년 이상 복용했다.

현재까지 조로증 또는 조로증 돌연변이 치료제로 FDA의 허가를 취득한 치료제는 부재한 형편이다.

고든 박사는 “이번 성과가 30개국에서 충원한 소아 조로증 및 조로증 돌연변이 환자들을 대상으로 지난 12년여 동안 이루어진 임상시험의 정점이라 할 수 있을 것”이라며 “운 좋게도 아이거 바이오파마슈티컬스와 연이 닿아 허가신청 준비와 제출절차를 마무리지을 수 있었을 뿐 아니라 임상시험이 진행되는 동안 소아 및 청소년 조로증 환자들에게 ‘조킨비’를 지속적으로 공급할 수 있었다”는 말로 감사의 뜻을 전했다.

한편 허친슨-길포드 조로증 증후군(HGPS)으로도 불리는 조로증은 소아들에게 노화과정이 급속하게 나타나는 초희귀질환의 일종이나 치명적인 유전성 질환의 하나로 알려져 있다.

소아 조로증 환자들은 평균적으로 14.5세 정도의 시기에 사망하고 있는 형편이다.