브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 FDA가 자사의 경구용 저메틸화 작용제 ‘CC-486’의 허가신청을 접수하면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정했다고 1일 공표했다.

‘CC-486’은 공고요법(consolidation treatment)을 동반하거나 동반하지 않는 유도요법을 진행한 후 완전관해에 도달했거나 불완전한 혈구 회복(CRi)를 동반한 완전관해에 도달한 성인 급성 골수성 백혈병(AML) 환자들을 위한 유지요법제로 개발이 진행 중인 약물이다.

조혈 모세포 이식수술이 부적격하거나 이 수술을 선택하지 않은 환자들이 ‘CC-486’을 복용해 치료를 진행할 수 있는 대상이다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 9월 3일까지 ‘CC-486’의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

‘CC-486’의 허가신청서는 총 472명의 환자들을 충원한 후 착수되었던 본임상 3상 ‘QUAZAR® AML-001 시험’에서 도출된 효능 및 안전성 결과를 근거로 FDA에 의해 접수된 것이다.

이 시험에서 유지요법제로 ‘CC-486’을 복용한 급성 골수성 백혈병 환자들은 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 총 생존기간 개선이라는 일차적 시험목표가 충족된 것으로 분석됐다.

브리스톨 마이어스 스퀴브社의 노아 버코위츠 글로벌 혈액학 임상개발 담당부사장은 “급성 골수성 백혈병을 신규진단받은 성인환자들 가운데 유도요법으로 완전반응에 도달하는 경우가 종종 눈에 띄지만, 다수의 환자들에게서 증상이 재발하거나 취약한 결과가 나타나고 있는 형편”이라며 “관해에 도달한 환자들이 증상이 재발할 가능성을 감소시켜 주거나 총 생존기간을 연장시켜 줄 치료대안을 찾는 것은 이 같은 이유 때문”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “오늘 ‘CC-486’의 허가신청서가 접수된 것은 급성 골수성 백혈병 환자들의 시급한 의료상의 니즈에 부응할 새로운 유지요법제가 확보되는 데 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미한다”며 “FDA가 ‘CC-486’에 대한 심사를 진행하는 동안 긴밀한 협력을 지속해 나갈 것”이라고 덧붙였다.

‘CC-486’은 아직까지 개발이 진행 중이어서 전 세계 어느 국가에서도 아직은 허가를 취득하기 이전의 단계에 있는 약물이다.

한편 ‘CC-486’은 DNA과 RNA를 결합시키는 경구용 저메틸화 작용제의 일종이다.

DNA의 저메틸화 뿐 아니라 골수에서 비정상적인 조혈세포들에 직접적으로 세포독성을 나타내는 작용기전을 발휘하는 것으로 사료되고 있다.

저메틸화는 분화와 증식에 필수적인 유전자들의 정상적인 기능을 회복시켜 줄 수 있는 것으로 알려져 있다.