로슈 그룹의 계열사인 제넨테크社는 특발성 폐 섬유증(IPF) 치료제 ‘에스브리에트’(Esbriet; 피르페니돈)가 FDA에 의해 미분류 간질성(間質性) 폐 질환(uILD) 치료를 위한 ‘혁신 치료제’로 지정됐다고 2일 공표했다.

제넨테크社가 자사의 포트폴리오 가운데 ‘혁신 치료제’를 지정받은 것은 이번이 33번째이다.

FDA는 ‘에스브리에트’가 미분류 간질성 폐 질환에 나타내는 효능 및 안전성을 평가하기 위해 진행되었던 1건의 임상 2상 시험에서 확보된 자료를 근거로 ‘혁신 치료제’ 지정을 결정한 것이다.

이 시험을 진행성 섬유성 미분류 간질성 폐 질환 환자들만을 피험자로 충원한 후 무작위 분류를 거쳐 진행된 최초의 대조시험례이다.

레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 대표는 “오늘 ‘에스브리에트’와 관련한 성과가 섬유성 폐 질환 환자들을 위한 표준요법을 개선하기 위해 우리가 지속적으로 기울여 왔던 노력의 토대 위에서 이루어진 것”이라며 “현재 별다른 치료대안이 부재한 미분류 간질성 폐 질환 환자들에게 우리가 보유한 중요한 치료제를 공급하겠다는 일념에서 FDA와 관련자료에 대한 논의를 진행해 나갈 것”이라고 말했다.

이와 관련, 미분류 간질성 폐 질환은 총 200가지 이상의 다양한 희귀 폐 질환들을 포괄적으로 지칭하는 용어이다.

기침, 숨참 등의 공통적인 특징들을 나타내기도 하지만, 개별 미분류 간질성 폐 질환들은 별개의 원인과 치료법, 예후 등을 나타내는 것으로 알려져 있다.

전체 간질성 폐 질환 환자들 가운데 10% 정도가 여러 전공분야의 연합 의료인팀에 의해 면밀한 평가를 거친 후에도 정확한 진단이 이루어지지 못하고 있는데, 이 같은 경우들이 미분류 간질성 폐 질환으로 분류되고 있다.

‘혁신 치료제’ 지정을 뒷받침한 임상 2상 시험 자료는 지난해 9월 28일부터 10월 2일까지 스페인 마드리드에서 열렸던 2019년 유럽 호흡기학회(ERS) 연례 학술회의에서 발표됐다. 아울러 의학 학술저널 ‘란셋 호흡기 의학’誌에 지난해 9월 ‘미분류 진행성 섬유성 간질성 폐 질환 환자들에게서 피르페니돈이 나타낸 효과’ 제목의 보고서로 게재됐다.

이 자료를 보면 ‘에스브리에트’는 미분류 간질성 폐 질환 환자들에게서 증상의 진행속도를 감소시켰을 뿐 아니라 연간 노력성 폐활량(FVC)을 비롯한 다수의 폐 기능 평가지표들을 적용했을 때 괄목한 만한 효능을 나타냈음이 눈에 띄었다.

미분류 간질성 폐 질환 환자들에게서 ‘에스브리에트’가 나타낸 안전성 및 내약성 프로필을 보면 특발성 폐 섬유증 환자들을 충원해 진행되었던 임상 3상 시험에서 관찰된 내용과 대동소이했다.