지난 2017년 8월 길리어드 사이언스社가 인수했던 미국 캘리포니아州 산타모니카 소재 제약기업 카이트 파마社(Kite Pharma)가 ‘KTE-X19’의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 10일 공표했다.

‘KTE-X19’는 성인 재발성 또는 불응성 외투세포(外套細胞) 림프종 치료제로 개발이 진행된 키메라 항원 수용체(CAR) T세포 치료제의 일종이다.

외투세포 림프종은 드물게 발생하는 비 호지킨 림프종의 한 유형으로 알려져 있다.

허가를 취득할 경우 ‘KTE-X19’는 성인 거대 B세포 림프종 치료제 ‘예스카타’(Yescarta: 악시캅타진 실로류셀)에 이어 길리어드 사이언스 측이 보유한 두 번째 CAR-T 치료제로 자리매김할 수 있을 전망이다.

‘KTE-X19’의 허가신청서는 총 74명의 18세 이상 환자들을 충원한 후 착수되었던 단일그룹, 개방표지, 임상 2상 ‘ZUMA-2 시험’에서 도출된 자료를 근거로 제출된 바 있다.

이 시험에서 사외방사선평가위원회(IRRC)가 평가한 결과를 보면 ‘KTE-X19’을 1회 투여했을 때 93%의 환자들이 반응을 나타낸 것으로 분석됐다. 이들 가운데는 완전반응을 나타낸 67%의 환자들이 포함되어 있다.

안전성 분석 결과를 보면 3급 이상의 사이토킨 방출 증후군(CRS) 및 신경계 제 증상이 각각 전체 피험자들의 15% 및 31%에서 수반되었던 것으로 파악됐다. 중증도 5급 이상의 사이토킨 방출 증후군 또는 신경계 제 증상은 관찰되지 않았다.

‘ZUMA-2 시험’에서 도출된 상세한 결과는 지난해 12월 7~10일 미국 플로리다州 올랜도에서 개최되었던 제 61차 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술회의 및 전시회에서 발표가 이루어졌다.

카이트 파마社의 켄 다케시다 글로벌 임상개발 대표는 “최근 이루어진 진일보에도 불구하고 재발성 및 불응성 외투세포 림프종 환자들이 그 동안 사용 중이었던 치료제들에 더 이상 반응이 나타나지 않을 때 효과적인 치료대안을 찾는 데 어려움을 절감하고 있는 형편”이라며 “우리는 ‘KTE-X19’에서 도출된 고무적인 결과를 근거로 FDA와 협의를 지속해 이 혁신적인 치료제가 CAR-T 치료제의 사용을 통해 효과를 볼 수 있을 것으로 기대되는 환자들에게 하루빨리 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 미루어 볼 때 FDA는 오는 8월 10일까지 ‘KTE-X19’의 승인 유무에 대한 심사결과를 내놓을 수 있을 전망이다.

유럽 의약품감독국(EMA)의 경우 최근 ‘KTE-X19’의 허가신청을 접수한 상태이다.

‘KTE-X19’는 아울러 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정되었고, EMA로부터는 재발성 또는 불응성 외투세포 림프종 치료를 위한 ‘신속심사’ 대상으로 선정됐다.

다만 ‘KTE-X19’는 아직까지 전 세계 어느 국가에서도 허가를 취득하기 이전의 단계에 있는 약물이다. 따라서 아직까지 효능 및 안전성 또한 완전하게 확립되어 있지 않은 상태이다.