일본신약은 최근 뒤쉔 근육 영양장애(Duchenne muscular dystrophy: DMD)를 대상으로 하는 핵산의약품 ‘빌톨라르센(Viltolarsen)’을 내년 발매할 예정이다고 밝혔다.

‘빌톨라르센’은 일본신약과 국립정신·신경의료연구센터가 공동으로 찾아낸 모르폴리노(morpholino)화합물로 합성된 안티센스(antisense)핵산이라고 부르는 핵산의약품이다. 후생노동성으로부터 2015년 우선심사지정제도의 대상품목으로서 지정을 받은 한편, 올해 희귀질병용 의약품 지정 및 조건부 조기승인제도 대상품목으로 지정됐다. 일본신약은 올해 9월 승인을 신청했다. 

DMD는 근육세포의 뼈대를 지탱하는 디스트로핀단백질의 유전자 변이가 원인으로 발병, 정상적인 디스트로피단백질이 생산되지 않아 근력이 저하하는 유전성 근질환이다. DMD의 진행을 늦추는 치료법으로는 현재 스테로이드제 밖에 없다.

일본신약은 ‘빌톨라르센’을 포함한 복수의 개발품으로 DMD 약 40% 환자의 치료에 공헌할 것을 목표하고 있다. 하지만 현 단계에서는 ‘빌톨라르센’ 이외의 개발품은 공개하고 있지 않다