글락소스미스클라인社는 UE 집행위원회가 증상 활성도가 높은 5세 이상의 활동성 자가항체 양성 전신성 홍반성 루푸스 환자들을 위한 보조요법제로 ‘벤리스타’(벨리뮤맙)를 사용할 수 있도록 적응증 추가를 승인했다고 지난달 29일 공표했다.

지금까지 ‘벤리스타’는 성인 전신성 홍반성 루푸스 환자들을 위한 치료제로 사용되어 왔다.

글락소스미스클라인社의 할 바론 최고 학술책임자 겸 연구‧개발 부문 대표는 “소아 루푸스 환자들의 경우 증상이 한층 중증으로 나타난 것이 통례인 데다 성인환자들에 비해 장기(臟器) 손상이 조기에 발생하고 있지만, 지금까지 치료제 선택의 폭이 제한적이었다”는 말로 의의를 설명했다.

특히 이번에 ‘벤리스타’의 적응증 추가가 승인된 것은 유럽에서 처음으로 소아 전신성 홍반성 루푸스 환자들을 위한 생물의약품이 사용될 수 있게 되었음을 의미하는 것이라고 할 바론 대표는 강조했다.

유럽 각국의 루푸스 환자들을 지원하는 단체인 ‘루푸스 유럽’의 알랭 코르넷 사무총장은 “이번 결정이 유럽 각국의 루푸스 공동체에 희소식이라 할 수 있을 것”이라며 “무엇보다 소아 루푸스 환자들과 환자가족들에게 절실히 요망되어 왔던 새로운 치료대단이 확보되었다는 점에 각별한 의미를 부여할 수 있을 것으로 보인다”고 밝혔다.

현재 EU 회원국 각국의 5~17세 연령대 전신성 홍반성 루푸스 환자 수는 3,000~6,000명 정도로 추정되고 있다.

소아 전신성 홍반성 루푸스 환자들은 성인 환자들에 비해 장기 손상이 빠르게 진행되는 데다 사망률 또한 높은 것으로 알려져 있다.

EU 집행위는 최근 같은 내용의 적응증 추가를 승인한 미국 및 일본과 마찬가지로 ‘PLUTO 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘벤리스타’의 5세 이상 소아 전신성 홍반성 루푸스 환자 적응증 추가를 승인한 것이다.

전신성 홍반성 루푸스는 현재 약 500만명선으로 추정되는 세계 각국의 루푸스 환자들 가운데 70% 정도를 점유해 가장 빈도높게 나타나고 있는 루푸스 증상으로 알려져 있다.

‘PLUTO 시험’은 5~11세 연령대 13명과 12~17세 연령대 80명 등 총 93명의 전신성 홍반성 루푸스 환자들을 무작위 분류한 후 각각 ‘벤리스타’ 10mg/kg 정맥주사제와 현행 표준요법제 병용요법을 진행하거나 플라시보 및 표준요법제 병용요법을 진행하면서 1년 동안 효능, 안전성 및 약물체내동태를 평가한 시험례이다.

이 시험에서 ‘벤리스타’ 정맥주사제를 투여받은 소아 전신성 홍반성 루푸스 환자들은 성인환자들과 대동소이한 효용성/위험성 프로필이 관찰됐다.

52주차에 임상적으로 유의할 만한 증상 개선이 나타난 소아환자들의 비율을 보면 ‘벤리스타’ 및 표준요법제 병용그룹에서 52.8%로 집계되어 플라시보 및 표준요법제 병용그룹의 43.6%를 상회한 것으로 분석됐다.

최소한 한가지 부작용 및 한가지 중증 부작용이 수반된 비율을 살펴보면 ‘벤리스타’ 및 표준요법제 병용그룹에서 각각 79.2%와 17.0%로 조사됐다.

플라시보 및 표준요법제 병용그룹의 경우에는 이 수치가 각각 82.5%와 35.0%로 집계됐다.

이와 함께 12세 이상의 소아 전신성 홍반성 루푸스 환자그룹에서는 새로운 안전성 징후가 관찰되지 않았다. 12세 이하의 소아환자들로부터 도출된 안전성 자료는 제한적이었다.