노보노디스크社는 12세 이상의 청소년 및 성인 A형 혈우병 치료제 ‘에스페록트’(Esperoct: 투록토코그 α 페골, N8-GP)가 EU 집행위원회로부터 허가를 취득했다고 20일 공표했다.

‘에스페록트’는 이에 따라 EU 28개 회원국에서 발매에 들어갈 수 있게 됐다.

이에 앞서 ‘에스페록트’는 지난 2월 FDA로부터 발매를 승인받은 바 있다.

‘에스페록트’는 선천적으로 혈액응고 제 8인자가 결핍된 청소년 및 성인 A형 혈우병 환자들에게서 출혈을 예방하기 위한 예방요법제 및 필요할 때 사용하는 치료제, 그리고 수술을 받아야 할 때 사용하는 요법제로 허가를 취득했다.

EU 집행위는 지금까지 A형 혈우병과 관련해 진행되었던 최대 규모의 등록 전 임상시험 프로그램에서 도출된 결과를 근거로 ‘에스페록트’의 효능 및 안전성을 평가한 끝에 발매를 승인한 것이다.

이 임상시험 프로그램은 치료를 진행한 전력이 있는 270명의 중증 A형 혈우병 환자들이 참여한 가운데 5년 이상 지속적으로 진행됐다.

EU 집행위 승인에 앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 지난 4월 26일 ‘에스페록트’에 대해 허가권고 심사결과를 도출했었다.

노보노디스크社의 마즈 크록스고르 톰센 부회장 겸 최고 학술책임자는 “이번에 ‘에스페록트’가 EU 허가를 취득한 것을 기쁘게 생각한다”며 “덕분에 A형 혈우병 환자들을 위한 치료제 선택의 폭이 크게 확대된 것으로 사료되기 때문”이라고 강조했다.

그는 뒤이어 “노보노디스크는 ‘에스페록트’가 A형 혈우병 환자들에게 간편하면서 부담을 낮추었을 뿐 아니라 용량을 예측할 수 있는 출혈 예방요법제 및 치료제로 공급되면서 삶의 질을 향상시켜 줄 수 있을 것”이라고 단언했다.

노보노디스크 측은 올해 하반기 중으로 ‘에스페록트’의 유럽 내 첫 번째 국가 발매가 착수될 수 있을 것으로 전망했다.

‘에스페록트’는 청소년 및 성인 A형 혈우병 환자들에게서 현행 표준 반감기 혈액응고 제 8인자 제품들과 비교했을 때 반감기를 1.6배 연장시킨 반감기 연장 혈액응고 제 8인자 분자물질의 일종이다.

청소년 및 성인 A형 혈우병 환자들에게 4일 간격으로 1회 투여하는 방법으로 사용된다.

50IU/kg 용량을 4일마다 1회 투여했을 때 연간 출혈 발생률에 1.18회에 그친 것으로 나타났을 만큼 효과적인 예방요법제이다. 아울러 출혈 조절 및 수술 전‧후 관리요법제로도 효과적인 것으로 파악된 제품이다.

임상시험이 진행되는 동안 우수한 내약성을 보인 데다 안전성 측면에서 새로운 문제점은 관찰되지 않았다. 안전성 프로필을 보면 장기지속형 혈액응고 제 8인자 제품들과 대동소이하게 나타났다.