바이오젠社가 유전성 망막질환 분야의 아데노 연관 바이러스(AAV) 치료제를 개발하는데 주력해 왔던 영국의 유전자 치료제 전문 생명공학기업 나이트스타 테라퓨틱스社(Nightstar Therapeutics)에 대한 인수절차를 마무리지었다고 7일 공표했다.

이에 따라 바이오젠社는 약 8억 달러 상당의 대가를 지불한 대가로 안과질환 부문에서 중‧후기 단계의 임상시험이 한창 진행되고 있는 2개의 자산과 전임상 단계의 프로그램들을 확보할 수 있게 됐다.

나이트스타 테라퓨틱스社의 경우 주식시장에서 자사의 보통주 거래가 중단됐다.

현재 나이트스타 테라퓨틱스 측이 보유한 선도적인 자산은 희귀, 퇴행성, X-염색체 연관 유전성 망막질환의 일종인 맥락막 결손(CHM) 치료제 ‘NSR-REP1’이다. 맥락막 결손은 시력상실로 귀결될 수 있지만, 아직까지 허가를 취득한 치료제가 부재한 증상이다.

주로 남성들에게 영향을 미치고 있는 맥락막 결손은 Rab 호위 단백질-1(REP-1)을 암호화하는 맥락막 결손 유전자의 기능이 상실되면서 증상이 나타나게 되는 것으로 알려져 있다.

맥락막 결손 환자들은 처음에 야간시력이 취약해지고, 시간이 경과하면서 진행성 시력상실이 나타나고, 결국에는 완전한 실명으로 이어지게 된다.

나이트스타 테라퓨틱스 측이 보유한 두 번째 임상 프로그램 자산은 X-염색체 연관 망막색소변성증(XLRP) 치료제 후보물질 ‘NSR-RPGR’이다.

X-염색체 연관 망막색소변성증은 맥락막 결손과 마찬가지로 남성들에게 주로 영향을 미치고 있는 가운데 허가를 취득한 치료제가 부재한 희귀 유전성 망막질환의 일종이다.

망막색소변성증 GTP가수분해효소 조절자(RPGR) 유전자의 변이로 인해 광수용기에서 활발한 단백질 수송이 결핍되는 특징을 나타낸다. 이 같은 변이가 나타나면 광수용기 세포들이 손실되어 청소년기 및 성년기 초기 무렵에 망막 기능부전이 나타나고, 40대에 도달했을 때 법적 시각상실(legal blindness)로 이행된다.

바이오젠社의 최고경영자인 미셸 부나초스 회장은 “오늘을 바이오젠을 위해 중요한 성취가 이루어진 날”이라며 “나이트스타 테라퓨틱스를 인수함에 따라 파이프라인을 강화하고 다양한 분야에서 제품력을 보강하는데 중요한 진일보를 내디딜 수 있게 되었기 때문”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “이번 인수를 계기로 다양한 유전성 망막질환 분야에서 시력상실 진행속도를 둔화시키거나 시력상실로의 진행을 차단할 수 있는 혁신적인 치료제들을 선보이겠다는 목표를 성취하기 위해 하나의 조직으로 최선을 다해 나갈 것”이라고 덧붙였다.