일본 오츠카제약의 ‘톨밥탄(Tolvaptan)’이 상염색체 우성 다낭성 신종(ADPKD) 치료약으로서 미국FDA로부터 판매승인을 취득했다.

‘톨밥탄’의 이번 미국 승인은 ADPKD 성인환자의 신기능을 지연시키는 미국 최초의 치료약으로서 의의를 갖는다. 톨밥탄의 미국제품명은 ‘JYNARQUE’이다.

‘톨밥탄’의 유효성은 두 가지 중요한 대규모 임상시험을 통해 검증되었다. 1년간의 REPRISE시험에서는 주요 평가항목인 신기능의 지표가 되는 ‘eGFP(추산 사구체 여과량)’의 베이스라인부터 투여종료 후의 변화량에서 톨밥탄투여군은 플라세보군에 비해 약35% 저하를 억제했다.

또, 3년간 TEMPP3:4에서는 톨밥탄투여군이 플라세보투여군에 비해 신장의 용적 증가율을 약50% 억제하는 것을 확인했다.

안전성과 관련해서는 일부 환자에서 간의 상태를 나타내는 효소(ALT 및 AST)가 상승하는 등 간장애의 위험이 인정됐다. 이 이상치는 ‘톨밥탄’을 신속히 중단하면 회복되는 것으로 확인됐지만, 투약에 의해 중독한 간장애를 발증시킬 가능성이 있는 것이 시사되었다.

이에 따라 ‘톨밥탄’을 투여할 때에는 첫 1개월은 2주마다, 2~18개월까지는 월1회, 그 이후에는 3개월에 한번씩 혈액검사를 실시하여 간장애 위험을 경감토록 한다.

오츠카는 미국FDA가 승인한 리스크평가 및 경감전략(Risk Evaluation and Mitigation Strategies:REMS)를 통해서만 ‘톨밥탄’을 공급하고 적절한 안전성 정보제공과 간기능에 대한 모니터링을 모든 환자에서 실시할 방침이다.

오츠카의 히구치 타츠오 사장은 ‘미국에서 첫 ADPKD치료약이 승인되어 난치병을 앓고 있는 환자에게 질병의 진행을 늦추는 치료를 제공할 수 있게 되어 매우 기쁘다’고 언급했다.

ADPKD는 유전성 질환으로, 미국에서는 말기 신부전 원인 4위로 알려지고 있다.