철분 결핍성 빈혈 치료제 ‘페라헴’(Feraheme: 페루목시톨 주사제)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 승인받았다.

미국 매사추세츠州 렉싱턴에 소재한 제약기업 AMAG 파마슈티컬스社는 경구용 철분제에 내약성을 나타내지 않거나 만족스러운 반응을 나타내지 않고, 사용이 적합한 전체 성인 철분 결핍성 빈혈 환자들에게 ‘페라헴’을 투여할 수 있도록 적응증 추가를 승인받았다고 5일 공표했다.

지금까지 ‘페라헴’은 철분 결핍성 빈혈을 동반한 성인 만성 신장병 환자들에 한해 사용이 가능했었다.

바꿔 말하면 적응증 추가가 승인됨에 따라 ‘페라헴’으로 효능을 기대할 수 있는 환자 수가 기존의 만성 신장병 환자들 뿐 아니라 만성 신장병 환자 이외의 성인들도 새롭게 포함되면서 투여대상이 2배로 확대될 수 있게 되었다는 의미이다.

‘페라헴’은 지난 2009년 6월 성인 만성 신장병 환자들에게서 동반하는 철분 결핍성 빈혈을 치료하는 약물로 FDA의 허가를 취득한 바 있다.

조지타운대학 의과대학의 마이클 오어박 임상교수는 “철분 결핍성 빈혈이 중증인 데다 치료가 활발하게 이루어지지 못하고 있는 증상의 하나여서 수많은 환자들의 삶의 질에 부정적인 영향을 미쳐왔고, 이들 가운데 다수가 경구용 철분제로 효과를 얻지 못하거나 내약성이 확보되지 못했던 형편”이라는 말로 이번에 적응증 추가가 승인된 의의를 강조했다.

오어박 교수는 “이제 의사들은 1g의 철분을 3일 간격으로 2회 각각 15분 이내에 투여할 수 있는 페루목시톨 주사제를 새로운 치료대안으로 확보할 수 있게 됐다”고 덧붙이기도 했다.

FDA는 철분 결핍성 빈혈 증상을 나타내는 다수의 환자들을 대상으로 ‘페라헴’, 철분주사제(철당액) 또는 플라시보를 투여하면서 평가작업이 진행되었던 2건의 임상 3상 시험에서 도출된 자료를 근거로 이번에 적응증 추가를 승인한 것이다.

이와 함께 2,000여명의 성인 철분 결핍성 빈혈 환자들을 무작위 분류한 후 각각 ‘페라헴’ 또는 ‘인젝테이퍼’(Injectafer: 페릭 카복시말토스 주사제)를 투여하면서 안전성을 평가한 또 하나의 임상 3상 시험 자료도 적응증 추가를 결정하는 과정에서 참조됐다.

중등도에서 중증에 이르는 과민반응과 중등도에서 중증에 이르는 저혈압을 동반한 비율 등의 안전성 측면에서 볼 때 ‘페라헴’과 ‘인젝테이퍼’가 대동소이하게 나타났던 것.

이 시험에서는 아울러 ‘페라헴’ 1.35g/dL 또는 ‘인젝테이퍼’ 1.10g/dL를 5주 동안 투여했을 때 철분 1g당 헤모글로빈 수치의 평균 개선도를 비롯한 이차적인 효능‧안전성 평가지표들도 충족되었던 것으로 파악됐다.

부작용의 경우 두 그룹에서 대동소이하게 관찰됐지만, 중증 저인산혈증을 수반할 비율을 보면 ‘페라헴’ 투여그룹이 0.4%에 그쳐 ‘인젝테이퍼’ 대조그룹의 38.7%를 크게 밑돌았다.

AMAG 파마슈티컬스社의 닉 그룬 최고 영업책임자는 “사용이 적합한 전체 성인 철분 결핍성 빈혈 환자들로 ‘페라헴’의 적응증의 확대됨에 따라 투여대상자 수가 2배로 늘어날 수 있을 것”이라며 기대감을 표시했다.

‘페라헴’을 투여받는 환자 수가 연간 100만명 가까이 늘어날 수 있을 것으로 예상된다는 것. 따라서 차후 매출 성장세에 가속도가 붙을 수 있을 것이라는 관측이다.

그룬 영업이사는 뒤이어 “미국에서만 줄잡아 450만여명이 철분 결핍성 빈혈로 인해 고통받고 있는 현실에서 ‘페라헴’의 투여대상이 크게 확대될 수 있게 된 것을 환영해마지 않는다”고 덧붙였다.