레스베라트롤(resveratrol)은 레드와인을 음용할 때 기대되는 다양한 효과들을 가능케 하는 항산화 성분으로 잘 알려져 있다.

동물실험에서 수명을 연장시키고 노화와 관련된 각종 진행성 질환을 저해하는 효능이 입증된 것이 바로 레스베라트롤!

그런데 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 바이오제약사 서트리스 파마슈티컬스社(Sirtris)가 개발을 진행 중인 레스베라트롤 제제 신약후보물질 ‘SRT501’이 FDA로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 2일 발표해 시선을 끌고 있다. 치명적인 근육질환의 일종인 멜라스 증후군(MELAS sysdrome)을 치료하는 용도로 희귀의약품 지위를 인정받았다는 것.

특히 이 같은 내용은 아직 초기임상 단계에 있는 ‘SRT501’이 차후 FDA의 허가를 취득할 경우 7년에 걸친 독점발매권을 보장받게 됨을 의미하는 것이다.

‘SRT501’은 레스베라트롤의 농도를 크게 높인 제형의 약물로, 노화의 진행과 미토콘드리아의 기능개선에 관여하는 유전자인 ‘SIRT1’을 타깃으로 작용하는 기전을 지니고 있다.

이와 관련, 멜라스 증후군은 세포의 에너지 공급기지로 불리는 미토콘드리아 내부의 DNA에 돌연변이가 발생함에 따라 유발되는 진행성 근육질환이다. 초기에는 근육약화와 피로감, 재발성 두통, 발작 등의 증상을 나타내다 증상이 악화되면 뇌졸중양 제 증상과 발작, 치매, 뇌병증, 근육기능 손상에 따른 근병증, 유산증 등으로 진행된다.

게다가 멜라스 증후군은 3세에서 40세 안팎에 이를 정도로 발병연령대의 스펙트럼이 넓고, 환자들의 경우 높은 혈당 수치를 보이는 관계로 전체의 30% 정도에서 2형 당뇨병이 동반되는 것으로 알려져 있다.

멜라스 증후군과 관련해 ‘SRT501’의 임상 1상 후기단계 연구를 총괄했던 영국 뉴캐슬대학 의대의 패트릭 치너리 교수는 “멜라스 증후군이 환자의 삶의 질에 심각한 영향을 미치는 질환이어서 치료제를 개발한다는 것은 매우 중요한 일”이라며 희귀의약품 지정을 환영했다.

서트리스社의 피터 엘리오트 R&D 담당부회장은 “멜라스 증후군 뿐 아니라 2형 당뇨병을 겨냥한 치료제로도 개발할 수 있기를 바란다”는 말로 ‘SRT501’에 큰 기대를 걸고 있음을 감추지 않았다.

한편 서트리스측은 유럽에서도 ‘SRT501’이 희귀의약품 지위를 인정받을 수 있도록 관련절차를 밟을 예정이라고 밝혔다.