디앤디파마텍이 대사이상 관련 지방간염(MASH) 치료제 '자보페그두타이드(DD01)'의 임상 2상 결과를 바탕으로 연내 글로벌 기술이전을 추진한다. 간섬유화·비만 치료제는 2027년 임상 진입을 목표로 개발하면서 파이프라인별로 자체 임상과 조기 기술이전을 병행한다는 전략이다.

디앤디파마텍은 11월 3일 서울 그랜드 인터컨티넨탈 서울 파르나스에서 '디앤디파마텍 R&D Day 2026'을 개최하고 주요 파이프라인의 연구개발 성과와 2026~2029년 사업개발 로드맵을 공개했다.

DD01의 임상 2상 48주 조직검사 결과, 임상시험계획서 준수 분석군(PP)에서 '섬유화 악화 없는 MASH 해소' 비율은 DD01 투여군 62.5%, 위약군 5.3%로 나타났다. 'MASH 악화 없는 섬유화 개선' 비율은 각각 50.0%, 15.8%였다. 두 지표 모두 위약 대비 통계적으로 유의한 차이를 보였다.

다만 해당 분석은 DD01 투여군 16명과 위약군 19명 등 총 35명을 대상으로 이뤄졌다. 향후 대규모 임상에서 유효성과 안전성을 추가 검증해야 한다.

회사는 JP모건을 파트너링 자문사로 선정하고 복수의 글로벌 제약사와 DD01 기술이전 협상을 진행하고 있다. 오는 11월 8일 미국간학회(AASLD 2026)에서 48주 임상 결과를 발표하고, 2027년 초 미국 식품의약국(FDA)과 임상 2상 종료 후 회의(EOP2)를 추진할 계획이다.

후속 파이프라인으로는 항섬유화 치료제 TLY012와 비인크레틴 비만 치료제 DD18의 2027년 임상 진입을 준비하고 있다. GLP-1 수용체 작용제 NLY01은 다발성경화증과 뇌종양으로 개발 가능성을 검토하고, 경구용 거대고리 펩타이드는 전달 플랫폼과 후보물질 개발을 확대한다.

이슬기 디앤디파마텍 대표는 "좋은 임상 결과라고 해서 곧바로 파트너링이나 기술이전이 이루어지는 것은 아니다"라며 "개발 단계별 투자 부담과 임상 데이터의 가치, 사업개발 시점을 종합적으로 고려해야 한다"고 강조했다.

이하 디앤디파마텍 R&D Day 발표와 현장 질의응답을 독자의 이해를 돕기 위해 문답 형식으로 재구성했다. 질문은 주요 주제별로 구성했으며, 답변은 각 발표자의 실제 발언을 바탕으로 정리했다.

DD01 임상 2상 48주 조직검사 결과에서 확인한 핵심 유효성은?

박은지 연구개발본부장 : DD01 투여군에서 섬유화 악화 없는 MASH 해소 비율은 62.5%로, 위약군 5.3%보다 높았다. MASH 악화 없는 섬유화 개선 비율도 DD01 투여군 50.0%, 위약군 15.8%로 나타났다. 두 지표를 동시에 충족한 비율은 각각 37.5%, 5.3%였다.

세 지표 모두 위약 대비 통계적으로 유의한 차이를 보였다. 분석 대상은 PP 분석군 35명으로, DD01 투여군 16명과 위약군 19명이다.

DD01의 약동학적 특성과 안전성 결과는?

박은지 본부장 : DD01은 GLP-1과 글루카곤 수용체에 동시에 작용하는 이중작용제로, 주 1회 피하주사제로 개발 중이다. 최고혈중농도 도달시간(Tmax)은 108시간, 반감기는 약 8일이다.

이러한 약동학적 특성을 바탕으로 용량 증량 기간을 2주로 단축했다. 기저 조직검사에서 MASH가 확인된 DD01 투여군 25명 중 약물 관련 위장관계 이상반응으로 투여를 중단한 환자는 2명(8%)이었다.

DD01의 글로벌 기술이전 협상은 어디까지 진행됐나?

곽정헌 사업개발팀장 : JP모건을 공식 파트너링 자문사로 선정하고 복수의 글로벌 대형 제약사와 기술이전 협상을 진행하고 있다. 2026년 내 계약 체결을 목표로 사업개발 역량을 집중하고 있다.

지난 8월 임상 2상 최종결과보고서(CSR)를 수령했다. 앞으로 임상 결과의 과학적·상업적 가치를 글로벌 제약사에 전달하고 파트너링 성과로 연결하는 것이 최우선 과제다.

DD01의 후속 임상과 FDA 협의 일정은?

곽정헌 팀장 : 11월 8일 미국간학회(AASLD 2026)의 최신 연구 발표(Late-Breaking) 구두발표 세션에서 DD01의 임상 2상 결과를 공개할 예정이다. 학회 발표가 글로벌 제약사와의 협상에 긍정적으로 작용할 것으로 기대하고 있다.

2027년 초에는 FDA와 임상 2상 종료 후 회의(EOP2)를 추진한다. 이를 통해 글로벌 임상 3상 진입을 위한 규제 전략을 구체화할 계획이다. 후속 글로벌 임상 3상은 파트너링을 통해 진행하는 방향으로 추진하고 있다.

DD01은 긍정적인 임상 결과를 확보했는데도 기술이전에 시간이 필요한 이유는?

이슬기 대표 : DD01의 임상 결과는 글로벌 제약사들로부터 긍정적인 평가를 받고 있다. 다만 좋은 임상 결과가 곧바로 기술이전 계약으로 이어지는 것은 아니다.

글로벌 제약사가 임상 2상을 마친 DD01을 도입하면 곧바로 대규모 임상 3상에 상당한 자본을 투자하고 상업화까지 책임져야 한다. 따라서 신중하게 접근할 수밖에 없다.

현재 긍정적인 논의를 이어가고 있으며, 과학적 혁신과 개발 의지를 공유하는 파트너를 만나 DD01이 글로벌 임상 3상에 빠르게 진입하기를 기대하고 있다.

항섬유화 치료제 TLY012는 기존 치료 접근법과 어떤 차이가 있나?

박은지 본부장 : TLY012는 세포사멸 수용체 5(DR5)를 통해 활성화된 근섬유아세포의 세포사멸을 유도하는 단백질 치료제다. 기존 일부 치료제 개발 전략이 염증 반응이나 대사 조절을 통해 섬유화 개선을 유도하는 것과 달리, TLY012는 섬유화에 직접 관여하는 활성화 근섬유아세포를 표적으로 한다.

MASH와 간경변증 동물모델에서 콜라겐 침착과 활성화 근섬유아세포 관련 지표가 감소하는 결과를 확인했다. 이러한 기전을 바탕으로 간섬유화뿐 아니라 만성췌장염과 전신경화증 등 다양한 섬유화 질환으로 개발할 가능성이 있다.

TLY012의 임상 진입 계획과 기술이전 시점은?

곽정헌 팀장 : TLY012는 기존에 만성췌장염을 대상으로 임상시험계획(IND)을 승인받았으며, 현재 간섬유화 적응증으로 개발계획 변경을 추진하고 있다.

2027년 상반기 임상 1상 진입을 목표로 하고 있다. 초기 임상에서 인체 안전성을 확인한 뒤 2028년 하반기 임상 2상 진입을 목표로 본격적인 기술이전 논의를 추진할 계획이다.

TLY012를 췌장암 등 암종으로 확대할 가능성은?

이슬기 대표 : TLY012는 간경변증을 첫 번째 적응증으로 개발할 계획이지만, 섬유화가 심한 특정 암종에서도 치료 가능성을 검토하고 있다.

브라운대학교 의과대학 암센터와 오랜 기간 공동연구를 진행하면서 췌장암 등 섬유화가 심한 암종에서 전임상 효능을 확인했다. 간경변증을 대상으로 임상 단계에 진입한 이후 추가 적응증으로 확장할 가능성이 있다.

회사가 개발 중인 섬유아세포 활성화 단백질(FAP) 표적 영상용 방사성의약품과 연계해 치료와 영상평가를 결합한 임상 프로토콜을 개발하는 방안도 검토하고 있다.

비만 치료제 DD18은 기존 GLP-1 계열 치료제와 무엇이 다른가?

박은지 본부장 : DD18은 유로코르틴2(UCN2) 기반의 코르티코트로핀 방출인자 수용체 2(CRFR2) 작용제로, 인크레틴 계열과 다른 작용기전을 이용하는 비만 치료제다.

기존 인크레틴 계열 치료제는 체중 감량 효과가 크지만 지방량과 함께 제지방량도 감소할 수 있다. DD18은 체중을 줄이면서 지방량 감소를 극대화하고 제지방량 손실을 최소화하는 것을 목표로 한다.

현재 비만 동물모델에서 체중 감소와 체성분 개선 가능성을 평가하고 있다. 단독투여뿐 아니라 기존 인크레틴 계열 치료제와의 병용을 통해 추가적인 체중 감량과 제지방량 보존 효과를 확보하는 것이 개발 전략이다.

구체적인 비임상 연구결과는 오는 11월 미국비만학회(ObesityWeek 2026)에서 공개할 예정이다.

DD18의 임상 진입과 글로벌 파트너링 일정은?

곽정헌 팀장 : 2026년 말 개발후보물질을 선정하고 2027년 하반기 임상 1상에 진입하는 것이 목표다.

전임상 단계부터 글로벌 제약사와 접촉을 이어가고 있으며, 2027년 하반기부터 본격적인 파트너링 활동을 추진할 계획이다. 임상 1상 진입 전후 기술이전 성과를 도출하는 것이 목표다.

NLY01은 파킨슨병 임상 2상에서 1차 평가변수를 달성하지 못했다. 후속 개발 방향은?

박은지 본부장 : GLP-1 수용체 작용제 페그세브레나타이드(NLY01)는 파킨슨병 임상 2상 전체 환자군에서 1차 평가변수를 달성하지 못했다. 다만 60세 미만 하위군에서는 탐색적 분석을 통해 유효성 신호를 관찰했다.

현재 다발성경화증을 대상으로 연구자 주도 임상 2상을 진행하고 있다. NLY01의 신경염증 억제 기전을 활용해 새로운 적응증에서 치료 효과를 검증하고자 한다.

기존 파킨슨병 임상에서 축적한 데이터와 여러 연구자 주도 임상을 통해 적응증 확대 가능성을 평가할 계획이다.

NLY01의 후속 임상 설계는 기존과 어떻게 달라지나?

이슬기 대표 : 파킨슨병과 다발성경화증 같은 신경계 질환에서는 GLP-1 계열 약물의 신경염증 억제 및 신경세포 보호 효과를 확인하면서도 체중 감소를 최소화할 수 있는 적절한 용량과 투여 기간을 찾는 것이 중요하다.

기존 파킨슨병 임상 경험을 바탕으로 존스홉킨스대학교 연구진과 양전자방출단층촬영(PET) 영상으로 파킨슨병 환자의 신경염증 변화를 관찰하고 투여 용량을 조절하는 신규 임상 프로토콜을 설계하고 있다. 협의가 순조롭게 진행되면 2027년 상반기 임상 착수를 기대하고 있다.

이와 별도로 진행 중인 다발성경화증 연구자 주도 임상에서는 기존보다 높은 용량과 긴 투여 기간을 적용하고 있다.

현재까지 진행된 다발성경화증 임상에서 안전성 문제나 중도탈락이 보고되지 않았다는 점은 고무적이다. 다만 실제 유효성은 후속 임상 결과를 통해 확인해야 한다.

NLY01의 뇌종양 치료제 개발 가능성은?

박은지 본부장 : IDH 변이 신경교종 마우스 모델에서 NLY01과 보라시데닙 병용군의 중앙생존기간은 36일로, 대조군 21일과 보라시데닙 단독군 22일보다 길게 나타났다.

이러한 전임상 결과를 바탕으로 뇌종양 분야의 적응증 확대 가능성도 검토하고 있다. 다만 현재는 동물실험 결과인 만큼 인체에서의 유효성을 확인하기 위한 추가 연구가 필요하다.

경구용 거대고리 펩타이드 개발에서는 어떤 성과를 확보했나?

박은지 본부장 : 자체 경구용 펩타이드 전달 플랫폼인 ORALINK를 거대고리 펩타이드에 적용해 경구 흡수율과 체내 지속성을 높이는 연구를 진행하고 있다.

인터루킨-23(IL-23) 수용체 억제제 DD17의 구조 최적화 후보물질 DD17010은 랫드 시험에서 반감기 13.6시간을 나타냈다. 비교물질인 이코트로킨라의 약 0.7시간보다 길었다.

이를 통해 ORALINK의 적용 가능성을 기존 인크레틴 계열에서 거대고리 펩타이드로 확대할 수 있음을 전임상에서 확인했다.

DD20은 LG AI연구원과 비만 및 근감소 관련 질환을 대상으로 개발하고 있다. DD21은 퀀텀인텔리전스와 협력해 염증성 장질환 치료를 위한 α4β7 인테그린 억제제를 개발하고 있다.

AI 기반 분자설계 기술과 자체 펩타이드 최적화·경구 전달 기술을 결합해 신규 후보물질을 발굴하는 것이 목표다.

DD01 이외 파이프라인의 기술이전 일정은?

곽정헌 팀장 : 퍼스트바이오와 공동개발하는 경구용 RIPK2 억제제 NLY02는 2027년 상반기 조기 기술이전을 목표로 한다.

DD18은 2027년 하반기 임상 1상 진입 전후에 파트너링을 본격화하고, TLY012는 임상 1상 안전성 데이터를 확보한 이후 2028년 하반기부터 기술이전을 추진할 계획이다.

NLY01은 다발성경화증 연구자 주도 임상 결과를 확보한 이후인 2029년 상반기를 목표로 한다.

경구용 거대고리 펩타이드는 2028년 이후 후보물질별 개발 진척과 기술적 가치에 따라 순차적으로 기술이전을 추진할 예정이다.

비만 치료제는 조기 기술이전을 추진하고 다른 파이프라인은 자체 임상을 이어가는 이유는?

이슬기 대표 : 비만 치료제는 일반적으로 대규모 글로벌 임상이 필요하고 상당한 개발비가 투입된다. 작은 바이오텍이 독자적으로 개발하기에는 투자 부담이 크고 시장 경쟁도 빠르게 변화하고 있다.

따라서 비만이나 비만을 동반한 질환을 대상으로 하는 프로그램은 비교적 이른 단계에서 글로벌 제약사와 협력하는 방향을 고려하고 있다.

반면 자체 임상 데이터를 확보해 기술적 가치를 높일 수 있는 프로그램은 개발을 이어가는 것이 유리할 수 있다. 각 프로그램의 특성과 개발비, 기술적 가치에 따라 기술이전 시점을 다르게 결정해야 한다.

파이프라인별 연구개발 투자 우선순위는 어떻게 결정하나?

이슬기 대표 : 좋은 신약 후보물질이 많다는 것은 장점이지만 모든 프로그램에 충분한 자금과 인력을 동시에 투입할 수는 없다.

하나의 프로그램에 지나치게 많은 자원을 투입해 결과가 기대에 미치지 못하면 회사 전체의 지속 가능성이 흔들릴 수 있다. 따라서 신약개발에서는 과학적 확신만큼 재무적 균형과 전략적 판단이 중요하다.

앞으로 어떤 프로그램을 직접 개발할 것인지, 어느 단계에서 자체적으로 임상개발 위험을 감수할 것인지, 언제 글로벌 제약사와 협력해야 가장 큰 가치를 창출할 수 있는지를 지속적으로 판단할 계획이다.

향후 디앤디파마텍의 중장기 경영 목표는?

이슬기 대표 : 지난 10년이 기술을 축적하고 글로벌 신약개발 역량을 구축한 시간이었다면, 앞으로의 10년은 그 역량을 실질적인 신약개발 성과로 증명해야 하는 시간이라고 생각한다.

그동안 축적한 기술과 임상개발 경험을 바탕으로 경쟁력 있는 신약을 지속적으로 발굴하고, 임상에서 가능성을 검증해 실제 환자에게 새로운 치료제를 제공하는 것이 목표다.

과학에 대한 확신은 유지하되 임상 결과에는 겸손하고, 경영에서는 신중하면서도 필요한 순간에는 과감하게 투자하고 도전하겠다.