이엔셀이 2031년 약 50억 달러 규모로 성장할 글로벌 근감소증 치료·관리 시장 공략에 나선다. 줄기세포 배양기간을 절반 수준으로 단축한 제조기술과 희귀 신경·근육질환에서 축적한 임상 데이터를 앞세워 차세대 줄기세포 치료제 'EN001'의 적응증을 노인성 근감소증까지 확대한다.

글로벌 시장조사기관 모르도르 인텔리전스(Mordor Intelligence)에 따르면, 근감소증 치료·관리 시장은 2026년 37억4000만 달러(약 5조200억원)에서 2031년 49억7000만 달러(약 6조6700억원)로 연평균 5.85% 성장할 전망이다. 의약품과 영양보충제, 운동·기기 기반 관리 등을 포함한 규모다. 근감소증을 직접 치료하는 확립된 약물치료제가 없어 신약개발 수요도 크다.

이엔셀은 희귀질환에서 임상 데이터를 확보한 뒤 환자 규모가 큰 근감소증으로 적응증을 넓히는 '오펀-투-브로드(Orphan-to-Broad)' 전략을 추진하고 있다. 미국·유럽 희귀의약품 지정과 미국 제조공정 특허 등록 결정을 확보했으며, 근감소증 임상 1/2상 시험계획 변경승인도 받았다.

이엔셀 장종욱 대표는 28일 웨스틴 조선 서울에서 열린 '2026 첨단재생의료 미래전략포럼'에서 EN001의 연구 성과와 개발 전략을 공개했다.

장 대표는 “기존에는 10억개 이상의 줄기세포를 배양하는 데 4~6주가 필요했지만, 우리는 배양기간을 줄이는 기술을 개발했다”며 “배양기간을 단축하면 세포 기능을 높이고 생산단가도 낮출 수 있다. 냉동 제형으로 만들어 해동 후 환자에게 바로 투여할 수 있도록 했다”고 말했다.

줄기세포 배양기간 절반 단축…제조 경쟁력·사업성 강화

EN001의 핵심은 초기 계대 중간엽줄기세포를 대량 확보하는 제조 플랫폼 'ENCT'다. 이엔셀은 기존 40일 이상 걸리던 10억개 이상의 줄기세포 배양기간을 약 20일로 단축했다.

줄기세포는 배양기간이 길어질수록 세포 노화와 기능 저하가 발생할 수 있다. ENCT는 초기 단계에서 대량의 세포를 확보해 증식능과 재생 관련 기능을 유지하면서 생산기간을 줄이는 기술이다. 배양시설 운영시간과 공정 자원 부담을 줄여 생산원가 경쟁력을 높일 수 있다.

냉동 제형도 상업화에 유리하다. 세포를 미리 생산·보관하고 필요할 때 해동해 투여할 수 있어 공급과 재고 관리가 한결 수월하다.

제조기술의 권리화도 진전됐다. 이엔셀은 지난 9월 삼성생명공익재단과 공동 출원한 초기 중간엽줄기세포 배양기술의 미국 특허 등록 결정을 받았다. EN001 제조기술의 국가신기술(NET) 지정 기간도 2년 연장됐다. 제조공정에 대한 지식재산권을 확보해 글로벌 사업화에 활용하는 전략이다.

MSC 분비인자로 근육 손상 억제…자연노화 모델서 재생 가능성 확인

EN001은 동종 탯줄 유래 중간엽줄기세포(MSC)를 이용한 세포치료제 후보물질이다. MSC는 골수·지방·탯줄 등에서 얻는 세포로, 여러 물질을 분비해 주변 조직의 재생과 면역반응을 조절한다. 이를 '주변분비 효과'라고 한다.

장 대표는 “근감소증은 원인이 다양해 하나의 신호전달 경로만 차단해서는 임상적 효과를 확인하기 어렵다”며 “MSC가 분비하는 인자들을 분석하니 근육세포 사멸 억제뿐 아니라 항섬유화, 근육 재생, 근단백질 항상성 유지에 관여하는 인자들도 확인됐다”고 설명했다.

주요 인자로는 근육세포 사멸을 억제하는 케모카인 XCL1과 조절성 괴사인 네크롭토시스를 억제하는 GROα(CXCL1)가 제시됐다. 전임상 연구에서 XCL1은 제브라피시의 손상된 근육 회복을 촉진했고, GROα는 근육세포 보호 효과를 나타냈다.

듀센 근이영양증(DMD) 마우스 연구에서는 유전자 발현을 조절하는 마이크로RNA인 miR-499-5p가 증가하고 TGF-β 수용체 신호가 억제되면서 근육 섬유화가 감소했다.

자연노화 마우스에서도 EN001의 근육 보호 효과를 관찰했다. EN001 투여 후 근육 수축에 관여하는 마이오신 중쇄(MyHC)는 증가했고, 근단백질 분해를 촉진하는 E3 유비퀴틴 연결효소 MuRF1·Atrogin-1은 감소했다. 근육 단백질의 합성·분해 균형을 개선하고 근위축을 억제할 가능성을 보여주는 결과다.

장 대표는 “자연노화 마우스에 줄기세포를 정맥 투여하자 마이오신 중쇄는 증가하고 MuRF1과 Atrogin-1은 감소했다”며 “반복 투여에서는 근육 재생 지표가 더 개선되고 근감소 관련 지표는 낮아지는 양상이 지속됐다”고 밝혔다.

이엔셀은 자연노화 마우스 전임상 연구에서 확인한 근육 재생 및 위축 억제 효과를 토대로 환자 대상 임상 개발을 추진하고 있다.

CMT 18명 중 15명 개선…희귀질환 임상 성과로 글로벌 개발 확대

이엔셀은 샤르코-마리-투스병(CMT)과 DMD에서 시작해 근감소증으로 개발 영역을 넓히고 있다. CMT는 유전적 원인으로 말초신경이 손상돼 근육이 약해지는 희귀질환이다.

장 대표는 “희귀질환은 작은 바이오기업이 신약개발에 먼저 도전할 수 있는 중요한 분야다”며 “CMT와 DMD에서 연구 결과를 축적하고 이를 근감소증처럼 환자군이 큰 질환으로 확대하는 전략을 추진하고 있다”고 말했다.

이날 발표에서는 CMT1A 단회투여 임상 1상과 반복투여 임상 1b상, CMT1E 첨단재생의료 임상연구에 참여한 총 18명의 통합 분석 결과가 공개됐다.

CMT 신경병증 점수 개정판(CMTNSv2) 평가에서 기저 평균은 17.8점이었다. 환자별 최대 관찰 개선치를 기준으로 평균 6.2점 감소했다. 전체 18명 중 15명(83.3%)이 20% 이상 개선됐으며, 이 가운데 12명(66.7%)은 30% 이상 개선됐다.

CMTNSv2는 증상·근력·감각·신경전도검사 등을 종합한 36점 만점 척도다. 점수가 낮을수록 신경병증이 경미하다.

장 대표는 “CMTNSv2는 점수가 높을수록 환자 상태가 좋지 않다는 의미다”며 “단회 또는 반복 투여 후 시간이 지나면서 점수가 감소하는 양상을 관찰했고, 현재 위약대조 임상 2a상에서 치료 효과를 검증하고 있다”고 설명했다.

이번 수치는 서로 다른 질환 아형과 투여 방식을 합산한 초기 연구의 탐색적 유효성 결과다. 이엔셀은 이를 토대로 CMT1A 임상 2a상에서 위약 대비 반복 투여의 유효성과 안전성을 검증하고 있다. DMD는 임상 1상을 마쳤다.

글로벌 규제 성과도 확보했다. EN001은 CMT 적응증으로 미국 식품의약국(FDA)과 유럽에서 희귀의약품 지정을 받았으며, DMD 적응증으로도 FDA 희귀의약품 지정을 확보했다.

희귀의약품은 향후 품목허가와 독점권 요건을 충족하면 미국에서 7년, 유럽에서 원칙적으로 10년간 해당 적응증에 대한 시장 독점 혜택을 받을 수 있다. 이엔셀은 희귀질환에서 확보한 임상·규제 성과를 글로벌 파트너링과 기술이전에 활용할 계획이다.

근감소증 임상 2상 114명 추진…환자군 확대로 사업화 기회 확대

이엔셀이 다음 성장 동력으로 선택한 노인성 근감소증은 노화로 근육량과 근력이 줄고 신체기능이 떨어지는 질환이다. 고령화로 환자군이 늘면서 약물치료제 개발 수요도 커지고 있다.

이엔셀은 지난 3월 식품의약품안전처로부터 EN001의 근감소증 임상시험계획을 기존 1/2a상에서 1/2상으로 변경 승인받았다.

임상 1상에서는 9~18명에게 EN001을 4주 간격으로 3회 정맥 투여한다. 안전성과 내약성을 평가하고 최대내약용량(MTD)과 2상 권장용량(RP2D)을 결정한다.

임상 2상은 총 114명을 저용량군·고용량군·위약군에 각각 38명씩 무작위 배정하는 이중눈가림 시험이다. 핵심 평가변수는 기저치 대비 24주 시점의 간편신체기능검사(SPPB) 총점 변화량이다.

SPPB는 균형 유지, 보행속도, 의자에서 일어서기 능력을 측정하는 12점 만점 검사다. 악력·근육량·삶의 질도 별도로 평가한다. 근육량 변화뿐 아니라 환자의 신체기능이 실제로 개선되는지 확인한다.

공개 임상시험 등록정보상 예상 개시일은 2027년 3월 1일이다. 이엔셀은 식약처 변경승인을 마치고 임상 진입을 준비하고 있다.

환자 특성에 따라 개발 경로도 나눴다. 노인성 근감소증은 의약품 허가를 목표로 임상시험을 추진한다. 만성폐쇄성폐질환(COPD)에 동반된 근감소증은 첨단재생의료 임상연구를 신청했다. COPD는 지속적인 기류제한으로 호흡곤란을 일으키는 질환이다. 중증 환자는 활동량 감소와 전신 염증 등으로 근육 손실이 심해질 수 있다.

장 대표는 근감소증을 넘어 노쇠(frailty)와 항노화 연구로 개발 영역을 넓히는 방안도 제시했다. 노쇠는 근육뿐 아니라 신경·면역 등 여러 신체 기능과 생리적 예비능이 함께 떨어지는 상태다.

장 대표는 “희귀질환에서 쌓은 연구 성과를 근감소증으로 확대하고 있다”며 “명확한 임상 평가변수와 바이오마커, 안전성과 과학적 근거를 바탕으로 질환에 맞는 개발 경로를 찾고 더 많은 환자가 치료받을 수 있도록 노력하겠다”고 강조했다.