첫 첨단재생의료 치료계획 승인과 환자 치료 시작을 계기로 기술 혁신을 실제 치료 기회로 연결하기 위한 정책·산업 과제가 논의됐다. 글로벌 시장에서는 CAR-T 치료제가 상업화 성과를 내고 있다. 세포치료제 개발 대상도 자가면역질환·파킨슨병·제1형 당뇨병 등으로 넓어지고 있다.

보건복지부와 재생의료진흥재단은 27일 서울 용산구 피스앤파크 컨벤션에서 ‘2026 RMAF Annual Symposium’을 개최했다. 올해로 3회째인 이번 행사는 ‘첨단재생의료 혁신과 환자 접근’을 주제로 28일까지 열린다. 국내외 전문가들이 주요국의 정책·제도와 기술·산업 동향을 공유한다.

재생의료진흥재단 “연구 성과, 환자 치료 기회 확대로”

“올해 첨단재생의료 치료계획 1호가 승인되면서 환자들의 치료 기회 확대를 위한 의미 있는 첫걸음을 내디뎠다.”

박소라 재생의료진흥재단 원장은 개회사에서 첫 치료계획 승인과 국내 개발 CAR-T 치료제 허가를 주요 진전으로 소개했다. 첨단재생의료 치료제도 운영과 의약품 개발에서 각각 성과가 나타나고 있다고 설명했다.

박 원장은 “국내에서 개발한 CAR-T 치료제가 허가되는 등 연구개발 성과가 실제 의약품 허가로 이어지는 진전도 있었다”고 말했다. 이어 제2차 첨단재생바이오 기본계획 수립과 생체 내(in vivo) 유전자치료 관련 제도 변화를 언급했다.

그는 “이러한 변화가 첨단재생의료 기술 발전을 촉진할 것으로 기대한다”며 “더 많은 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공하는 계기가 될 것”이라고 밝혔다.

재단은 이번 심포지엄을 통해 국내외 전문가들의 경험을 공유하고 실질적인 협력 방안을 모색한다. 첫날 정책·제도와 기술·산업 동향 발표에 이어 둘째 날에는 세포치료제 제조공정 설계 워크숍과 기술가치평가 사례 공유, 네트워킹을 진행한다.

복지부 “첫 치료계획 따라 9월 환자 치료 시작…제도 정착 지원”

“혁신적인 기술이 실제 환자들의 치료 기회로 이어지려면 환자 안전을 확보할 제도적 기반이 중요하다. 연구개발부터 산업화까지 이어지는 체계적인 지원도 필요하다.”

보건복지부는 양대형 재생의료정책과 사무관이 대독한 축사에서 이같이 밝혔다. 이어 “올해 최초로 치료계획이 승인됐고, 9월부터 환자에게 치료가 시작됐다”고 설명했다. 생체 내 유전자치료의 법적 기반 마련을 위한 법 개정과 11월 시행 예정도 소개했다.

복지부는 제2차 첨단재생바이오 기본계획을 통해 향후 5년간의 정책 방향을 마련했다고 밝혔다. 이어 “확대되는 첨단재생의료 제도가 연구와 치료 현장에 안정적으로 정착할 수 있도록 지원하겠다”며 “연구와 산업 현장의 목소리가 정책과 제도 개선에 반영될 수 있도록 노력하겠다”고 강조했다.

ARM “CAR-T 상업화 성과…세포치료제 개발 대상 확대”

아담 울프 재생의료연합(Alliance for Regenerative Medicine, ARM) 부이사는 영상 발표에서 세포·유전자치료(CGT) 산업의 변화를 이같이 설명했다. 발표 주제는 ‘CGT의 새로운 지평: 혁신, 접근성, 그리고 지속가능한 미래’다.

ARM은 치료제 개발사·연구기관·환자단체 등 450개 이상 기관이 참여하는 국제단체다. 세포·유전자치료 분야의 정책을 제안하고 환자 접근성 개선을 추진한다.

CGT는 세포치료와 유전자치료를 아우르는 용어다. 세포치료제는 살아 있는 세포를 이용해 질환을 치료하는 의약품이다. CAR-T는 T세포가 특정 항원을 인식하도록 키메라 항원 수용체(CAR)를 발현시킨 세포치료제다.

울프 부이사는 예스카타·브레얀지·카빅티 등 CAR-T 치료제 3종을 상업화 성과로 제시했다. 발표에서는 이들 제품이 각각 2021년 이후 연환산 매출 10억 달러 이상을 기록했다고 소개했다.

개발 대상도 확대되고 있다. 울프 부이사는 자가면역질환을 겨냥한 CAR-T와 파킨슨병·제1형 당뇨병 등을 대상으로 한 세포치료제 임상 개발 사례를 소개했다.

그는 “향후 몇 년 안에 자가면역질환을 대상으로 한 첫 CAR-T 치료제와 생체 내 유전자편집 치료제의 승인을 보게 될 수도 있다”고 말했다. 이어 “이러한 진전이 어떻게 이어질지 기대하고 있다”고 밝혔다.

생체 내에서 CAR-T 세포를 만드는 ‘인 비보(in vivo) CAR-T’에 대한 대형 제약사의 관심도 언급했다. 울프 부이사는 “대형 바이오제약 기업들은 세포치료 분야에서 위험을 계산한 전략적 투자를 하고 있다”며 “미래 의학의 잠재적으로 유망한 자산으로 보고 있다”고 말했다.

환자 접근성을 높이기 위한 제도 개선도 강조했다. 그는 “의료체계 현대화는 ARM이 지난 2년간 많은 노력을 기울여 온 분야”라며 “치료제를 환자에게 전달할 수 있는 규제 경로를 마련하기 위해 FDA·EMA 등과 협력해 왔다”고 말했다.

이어 임상 근거와 제조·품질관리(CMC) 자료 요건을 명확히 하는 규제 지침, 환자 비용 부담을 완화하려는 정책적 노력을 소개했다.

울프 부이사는 개발 중인 치료제들의 향후 2~5년간 성과에 기대를 나타냈다. 그는 “규제기관들이 치료 접근성을 높이고 제도를 현대화하기 위해 노력하고 있다는 점도 긍정적”이라고 밝혔다.