마이크로니들 패치 분야 글로벌기업 라파스(대표이사 정도현)가 자사 알레르기 비염 면역치료 후보물질인 ‘DF19001’ 임상 2b/3상 시험계획(IND)을 식품의약품안전처에 신청했다고 22일 공시를 통해 밝혔다.

이번 임상은 아메리카 집먼지진드기 알레르기 비염 환자를 대상으로 하며, 라파스는 이를 통해 마이크로니들 기술 기반 ‘세계 1호 개량신약’ 허가를 목표로 하고 있다.

라파스는 이번 임상에서 임상 2상과 3상을 단절 없이 연속 진행하는 ‘심리스(Seamless)’ 디자인을 과감히 도입했다. 이는 임상 단계별 신청 및 승인 대기 시간을 줄여 전체 개발 기간을 1년 이상 단축할 수 있는 전략적 카드다.

마이크로니들 의약품 약물 전달은 피부 국소부위에 약물이 작용하는 방식 , 피부의 면역세포를 자극해 효능을 내는 방식 (백신 등), 피부 장벽을 통과한 약물이 혈액으로 흡수돼 전신에 작용하는 방식 등 크게 세가지로 구분된다.

 DF19001 알레르기 면역치료제는 ‘면역세포 자극형’에 해당한다. 피부에는 다양한 면역세포가 존재하는데, 마이크로니들은 약물을 피부 내 면역세포가 분포한 분위에 직접 전달할 수 있다는 점에서 면역치료제 개발에 적합한 플랫폼으로 평가된다.

회사는 DF19001이 면역반응에 관여하는 수지상세포, T세포 등이 다수 분포된 피부층을 통해 약물을 전달하는 작용원리가 백신 패치와 같아, 이번 임상이 성공적으로 진행된다면 마이크로니들 기술이 백신 의약품 플랫폼으로 확장되는 중요한 전환점이 될 것으로 기대하고 있다.

라파스에 따르면 기존 알레르기 면역치료는 병원을 정기적으로 방문해 피하주사를 맞거나, 혀 밑에 약을 머금는 방식(설하정)이다. 기존 주사보다 환자 친화적인 설하정도 입안이 가렵거나 붓는 부작용 등으로 환자 약 60%가 치료를 중도에 포기할 만큼 장기 치료 지속에 한계가 있다.

반면, DF19001은 환자가 일주일에 5번, 스스로 피부에 반창고처럼 간편하게 부착하는 방식으로 투여,  주사 통증과 구강 부작용을 원천 차단해 환자가 수년간 지치지 않고 치료를 끝까지 마칠 수 있게 돕는 혁신적인 대안이라고 회사 측은 설명했다. 

라파스는 앞서 진행한 임상 1상에서 환자들이 16주 동안 스스로 패치를 붙이게 한 결과, 우수한 안전성과 내약성(환자가 부작용을 견뎌내는 정도)을 성공적으로 확인했다. 이는 DF19001이 실제 환자 사용 환경에서도 장기 투여 가능성을 갖춘 치료제로 개발될 수 있음을 보여주는 중요한 근거로 평가된다.

라파스는 DF19001의 임상 2b/3상 시험을 통해 치료 효과와 장기 안전성을 본격적으로 검증할 계획이다. 이번 임상 2b/3상은 세브란스병원 등에서 총 336명의 집먼지진드기 알레르기 비염 환자를 대상으로 52주(1년) 동안 진행된다. 환자 증상이 얼마나 개선되었는지, 보조 약물 사용량은 얼마나 줄었는지를 종합적으로 평가해 약의 실질적인 치료 효과를 글로벌 기준에 맞춰 객관적으로 입증할 계획이다.

특히, 이번 임상 가장 큰 특징은 2상과 3상을 별도로 신청하던 기존 방식과 달리, 하나의 계획서 안에서 공백기 없이 연속으로 최종 단계까지 진행하는 ‘심리스(Seamless, 단절 없는 통합형)’ 디자인을 채택했다. 전체 대상자의 50%(168명)가 24주간 평가를 완료하는 시점에 독립적 데이터 모니터링 위원회(IDMC)가 중간 분석을 실시하고, 결과에 따라 임상을 멈춤 없이 이어감으로써 개발 기간을 1년 이상 단축하여 상업화를 앞당길 수 있을 것으로 기대하고 있다.

라파스 관계자는 “DF19001은 피부 면역세포에 작용하는 플랫폼으로서 이번 임상을 통해 안전성 뿐 아니라 유효성까지 명확히 입증해 낸다면, 마이크로니들 기술의 무한한 가능성을 전 세계에 보여주는 계기가 될 것”이라며 “효율적인 임상 설계를 통해 상업화 시기를 최대한 앞당기고, 글로벌 제약사와 기술 수출과 세계 최초 패치형 알레르기 치료제 시장 안착에 주력하겠다”고 밝혔다.