암젠코리아(대표 신수희)는 갑상선안병증(Thyroid Eye Disease) 치료제 테페자가 4월 30일 식품의약품안전처로부터 품목허가를 획득했다고 4일 밝혔다.

이번 허가에 따라 테페자는 ‘중등도에서 중증의 갑상선안병증을 가진 성인 환자(18세 이상)의 치료’에 사용할 수 있게 됐다.

갑상선안병증은 면역체계 이상으로 인해 안와 근육과 지방 조직에 비정상적인 염증 반응이 발생하는 희귀 중증 자가면역질환이다. 안와 섬유아세포의 인슐린유사성장인자-1 수용체(IGF-1R)에 대한 자가항체가 활성화되면서 염증이 유발되고, 이로 인해 근육 및 지방 조직이 부어오르면서 안구돌출, 복시, 안구 통증, 충혈, 안검퇴축, 부종 등의 증상이 나타난다. 특히 안와 내 압력이 증가해 시신경이 압박될 경우 시력 저하가 급격히 진행될 수 있다.

연구에 따르면 중등도~중증 갑상선안병증 환자 비율은 약 13.1% 수준으로 알려져 있으며, 해외(일본) 발생률을 국내 인구에 적용할 경우 국내 중등도~중증 환자 수는 약 2000명 수준으로 추정된다.

중등도~중증 갑상선안병증은 자연 회복이 어렵고 시간이 지날수록 증상이 진행되는 특성을 보인다. 적절한 치료 시기를 놓칠 경우 영구적인 시각 기능 저하와 외형 변화, 심한 경우 실명까지 이어질 수 있다. 현재 국내에서는 승인된 표준 치료제가 없어 스테로이드 및 방사선 치료 등 증상 완화 중심 치료에 의존하고 있으며, 안구 기능 손상 및 비가역적 외형 변화를 회복하는 데 한계가 있었다. 일부 환자에서는 안와감압술과 같은 침습적 수술이 제한적으로 고려돼 왔다.

테페자는 IGF-1R를 표적하는 단클론항체 치료제로, 갑상선안병증의 핵심 병태생리인 IGF-1R 매개 염증 반응을 차단해 질환 진행을 근본적으로 억제하는 기전을 갖고 있다.

이번 허가는 글로벌 3상 OPTIC 연구와 일본인 환자를 대상으로 한 OPTIC-J 연구 결과를 기반으로 이뤄졌다. OPTIC 연구는 중등도~중증 활동성 갑상선안병증 환자를 대상으로 진행된 무작위 배정·이중맹검·위약 대조 임상시험으로, 24주 시점 안구돌출 반응률(2mm 이상 감소)은 테페자 투여군 83%, 위약군 10%로 나타나 1차 평가변수를 충족했다.

또한 테페자는 염증 활성도를 평가하는 임상활성점수(CAS), 전체 반응률, 안구돌출 평균 변화, 복시 반응률, 삶의 질 평가(GO-QOL) 등 주요 2차 평가변수에서도 유의미한 개선을 보였다. 복시 반응률은 테페자군 68%, 위약군 29%로 확인됐으며, 염증이 없거나 경미한 상태를 의미하는 CAS 0~1 달성 비율은 각각 59%, 21%로 나타났다.

안구돌출 평균 변화는 테페자군 -2.82mm, 위약군 -0.54mm로 확인됐으며, 삶의 질(GO-QOL) 점수 변화 역시 테페자군이 임상적으로 의미 있는 개선을 보였다. 주요 이상반응으로는 근육 경련과 탈모 등이 보고됐으며 대부분 경증 또는 중등도 수준이었다.

일본인 환자를 대상으로 진행된 OPTIC-J 연구에서도 24주 시점 안구돌출 반응률은 테페자군 89%, 위약군 11%로 나타나 유의미한 차이를 확인했다. 약물 관련 중대한 이상반응이나 사망 사례는 보고되지 않았다.

이 같은 임상 결과를 기반으로 미국 및 유럽 갑상선학회는 중등도~중증 염증성과 심한 안구돌출 또는 복시를 동반한 갑상선안병증 환자에서 테페자를 1차 치료 옵션으로 권고하고 있다.

신수희 대표는 “중등도 및 중증 갑상선안병증 환자들은 복시와 안구돌출로 인해 일상 유지에 어려움을 겪을 뿐 아니라 정서적·사회적 부담도 크다”며 “질환 인식 부족으로 진단이 지연되고 치료 선택지가 제한적이었던 상황에서 테페자 허가는 질환의 핵심 병태생리를 표적하는 새로운 치료 옵션이 국내에 도입됐다는 점에서 의미가 있다”고 밝혔다.

이어 “국내 중등도~중증 갑상선안병증 환자들의 치료 접근성을 높이고 의료진에게 새로운 치료 선택지를 제공하는 계기가 되기를 기대한다”고 말했다.