유전자치료제 개발 기업 이노퓨틱스는 알츠하이머병 유전자치료제 ‘IPS102’에 대해 식품의약품안전처로부터 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받았다고 27일 밝혔다.

알츠하이머병은 전체 치매의 약 70%를 차지하는 대표적 퇴행성 뇌질환이다. 아밀로이드 베타(Aβ) 축적, 타우(Tau) 단백질 과인산화 및 응집, 만성 신경염증 반응이 복합적으로 작용해 신경세포 손실과 인지기능 저하를 유발한다. 국내 환자는 60만명 이상, 미국은 600만명 이상으로 추산된다.

이번 1상은 중등도 알츠하이머병 환자를 대상으로 한다. 뇌 내 1회 투여 후 안전성, 유효성, 약동학을 평가한다. 현재 허가된 항아밀로이드 항체 치료제는 경도인지장애(MCI) 및 경증 환자 중심이다. 중등도 이상 환자 대상 치료 옵션은 제한적이다.

IPS102는 Nurr1과 Foxa2 유전자를 아데노부속바이러스(AAV) 벡터로 전달하는 유전자치료제다. 회사 측에 따르면 다양한 알츠하이머병 동물모델에서 1회 투여 후 기억력 및 인지기능 개선 효과가 확인됐다. 해당 비임상 연구는 치매극복연구개발사업단(KDRC) 지원으로 수행됐다.

발명자인 한양대학교 의과대학 이상훈 교수는 “IPS102는 Aβ 축적을 억제하고 타우 과인산화와 응집을 감소시켰다”며 “신경염증 환경을 완화하고 신경영양인자 발현을 증가시켜 신경세포 보호 효과를 확인했다”고 밝혔다.

김태균 대표는 “알츠하이머병은 2024년 국내 사망원인 6위에 해당하는 중대한 질환”이라며 “IPS102를 통해 질병 진행 억제 또는 개선 가능성을 임상에서 입증하겠다”고 말했다.