아리바이오는 스탠퍼드 석학 샤론 샤(Sharon Sha) 교수가 AR1001을 ‘다중기전(multimechanistic) 알츠하이머 치료 후보’로 언급하며 주사제 중심 치료 흐름과는 색다른 접근의 가능성을 제시했다고 24일 밝혔다. 샤론 샤 교수는 스탠퍼드대학교 의과대학 신경학 교수로, 스탠퍼드 기억장애센터(Stanford Memory Disorders Center) 센터장이며, 현재 AR1001 글로벌 임상 3상(POLARIS-AD) 총괄 책임 임상의를 맡고 있다.

AR1001은 글로벌 임상 3상(POLARIS-AD) 막바지 단계에 접어들었으며,  2026년 전세계 알츠하이머 병 신약 파이프라인 중 유일하게 임상 3상 결과 발표가 예정돼 있다고 회사 측은 설명했다. 

아리바이오에 따르면 샤 교수는 AR1001이 PDE-5 억제 기반으로 뇌 혈류 개선, 신경 염증 억제, 타우 병리 조절, 전반적인 신경 보호 등 여러 경로를 동시에 겨냥한다는 점을 언급했다. 경도인지장애(MCI)부터 알츠하이머병까지 복합적인 병태 생리를 폭넓게 조절할 잠재력이 있다는 취지 설명도 덧붙였다.

현재 POLARIS-AD에는 총 1,535명의 알츠하이머병 환자가 참여하고 있다. 도나네맙(donanemab), 레카네맙(lecanemab) 등 기존 승인 치료제들 주요 임상과 비교했을 때 연령, 기저 인지 기능, 일상생활 수행 능력 등 핵심 특성이 유사한 범주에 해당한다. 샤 교수는 POLARIS-AD가 AR1001의 효능을 결정적으로 평가할 수 있는 임상시험으로 FDA 허가 기준이 될 수 있다고 평가했다.

샤 교수는 임상 설계 현실성도 주요 특징으로 언급했다. POLARIS-AD는 아밀로이드 양전자방출단층촬영(PET) 또는 뇌척수액(CSF) 검사 등 다양한 진단 기준을 허용하도록 구성돼 실제 임상 환경을 반영했다는 평가를 받고 있다. 또 전체 참가자 중 CSF 검체 확보 비율이 50%를 상회하는 것으로 알려져 역대 알츠하이머 병 임상 중 최대 규모 CSF 바이오마커 데이터를 확보했다는 점도 의미 있는 자산으로 꼽힌다. 실례로 POLARIS-AD는 후지레비오가 세계 최초 알츠하이머 병 혈액 진단 기법을 FDA 승인 받는데 결정적인 데이터 기반이 됐다고 아립자이오는 밝혔다.

회사 관계자는 “성공적으로 결과가 확인될 경우 경구용 다중기전 치료 옵션이 주사제 중심 치료 접근을 보완하거나 대체할 수도 있다”며 “임상 결과에 대한 최종 판단은 공식 결과 발표 및 규제기관 검토를 통해 확인될 것“이라고 말했다.

글로벌 임상 3상 시험 결과는 2026년 상반기 발표 예정이다. 아리바이오는 현재 코스닥 상장사 소룩스와 합병을 추진 중이다.