코아스템켐온㈜은 호주 멜버른에서 열린 국제 루게릭병 학술대회 ‘PACTALS 2025 (Pan-Asian Consortium for Treatment and Research in ALS)’에서 루게릭병(ALS) 치료제 ‘뉴로나타-알(성분명: lenzumestrocel)’ 임상 3상(ALSUMMIT trial) 주요 결과를 발표했다고 11일 밝혔다.

이번 학회에는 세계적인 석학들이 대거 참여했다. 좌장은 줄기세포 기반 ALS 연구의 권위자인 김승현 교수(한양대병원 신경과)가 맡았으며, △Merit Cudkowicz(미국, 하버드의대/매사추세츠종합병원) △Ammar Al-Chalabi(영국, 킹스칼리지런던) △Angela Genge(캐나다, 몬트리올신경연구소) △Gen Sobue(일본, 나고야대학) △Matthew Kiernan(호주, 시드니대학) △Nortina Shahrizaila(말레이시아, 말라야대학) 등 6개국 ALS 전문가들이 패널로 함께했다.

특히 Merit Cudkowicz 교수는 뉴로나타-알의 FDA EAP(동정적 사용 프로그램) 승인 과정에 참여했다. 2023년에는 FDA 자문위원으로서 ALS 신약 토퍼센(Tofersen) 승인 심사에도 기여한 바 있어, 임상 지표와 규제 동향에서 세계적으로 영향력이 큰 인물로 평가된다.

이번 임상 3상 결과 발표는 오기욱 교수(한양대병원 신경과·첨단재생의료센터장)가 맡아 진행했다. 회사에 따르면, 비록 Primary와 Secondary endpoint에서 통계적 유의성은 달성하지 못했지만, 질병 진행 속도가 상대적으로 느린 환자군(upper group)에서는 12개월간 뚜렷한 임상적 개선 효과가 확인됐다.

이 환자군에서 뉴로나타-알은 △ALSFRS-R(신체 기능 척도): 투여군 31.2점 vs 대조군 26.4점(p=0.001) △CAFS(복합평가 점수): 투여군 20.95점·24.78점 vs 대조군 17.92점(p=0.024, p=0.041) △SVC(호흡기능): Study group 2에서 62.2% vs 대조군 50.6%(p=0.017) 등의 결과를 보여, 기능 유지와 호흡 보존에서 통계적으로 유의한 개선이 나타났다.

코아스템켐온 관계자는 “이 결과는 환자의 일상생활 능력과 생존에 직결되는 의미 있는 성과로, 오 교수 발표 슬라이드 결론 그대로 ‘뉴로나타-알은 12개월 시점에서 임상적 유익성을 보여준다”라고 전했다.

또한 바이오마커 분석에서는 투여군에서 NfL(Neurofilament Light Chain), MCP-1 수치가 안정적으로 낮아지며, 신경보호 효과와 임상적 개선 간의 상관성이 확인됐다. 이는 향후 바이오마커 중심의 환자군 선별 및 맞춤형 치료 전략이 ALS 신약 개발의 새로운 표준으로 자리 잡을 가능성을 보여주는 성과라는 게 회사 설명이다.

코아스템켐온 관계자는 이번 발표에 대해 “세계적 ALS 석학들이 함께한 자리에서 뉴로나타-알의 결과를 바탕으로 다양한 주제를 연결해 과학적 타당성과 임상적 가치를 공식적으로 인정받는 계기가 되었다”며 “이를 통해 향후 FDA 승인 가능성을 높이는 중요한 전환점을 마련했다”고 밝혔다.