피알지에스앤텍이 개발한 제2형 신경섬유종증 치료제 'PRG-N-01'의 환자 투여가 이달 내 시작될 예정이다.

피알지에스앤텍(대표 박범준)은 지난 6일 PRG-N-01의 국내 임상 1상 및 2a상 임상시험개시모임을 완료하고 본격 임상시험에 들어갈 준비를 마쳤다고 8일 밝혔다. 임상시험개시모임(SIV, Site Initiation Visit, 이하 개시모임)은 연구진들이 모여 임상시험에 필요한 전반적인 내용을 최종적으로 검토·확인하는 자리로, 개시모임이 종료되면 환자 모집이 가능하다.

이번 개시모임은 지난 3일 서울아산병원에서 진행됐으며 이범희 교수(서울아산병원 소아청소년전문과), 정종우 교수(서울아산병원 이비인후과)를 포함한 연구진이 참여하여 임상시험계획서 검토, 시험대상자 교육사항 등 임상연구 진행 절차 및 수행과정을 시뮬레이션했다.

PRG-N-01의 임상 1상은 첫 환자 등록 후 약 49개월간 최대 36명의 제2형 신경섬유종증 환자에게 PRG-N-01 투여 시 약의 종양반응평가와 유효성 및 안전성을 탐색하는 방식으로 이뤄진다. 임상 1상 실시기관은 서울아산병원이다. 제2형 신경섬유종증 환자 대상 임상시험 참여를 모집 중인 것으로 알려졌다.

제2형 신경섬유종증은 특정 종양 발생을 억제하는 NF2 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 질병으로 인종, 성별 등에 상관없이 2만5000명 당 1명 꼴로 나타나며 국내 환자 수는 800명(2022년 심사평가원 기준) 정도로 추정된다.

피알지에스앤텍 관계자는 “PRG-N-01이 정상적인 세포 증식에 관련하는 세포신호전달체계는 방해하지 않으면서, 신경섬유종 유발과 관련 있는 세포수용체(TGFβ1)와 종양 억제 단백질(RKIP)의 결합을 저해함으로써 종양발생을 억제하는 특징이 있다”라며 “전임상시험에서 장기투여로 인한 부작용을 최소화하는 우수한 안전성과 제2형 신경섬유종증에 따른 종양 억제 효능이 확인됐다”고 말했다.

PRG-N-01의 개시모임을 완료함에 따라 피알지에스앤텍은 이달 내 첫 환자를 대상으로 안전성 및 유효성 평가를 위한 약물 투여를 할 예정이다. 

피알지에스앤텍 박범준 대표는 “올해 국내에서 제2형 신경섬유종증 환자를 대상으로 임상 1상을 시작한 후 2상은 한국과 미국에서 임상을 병행할 계획을 세우고 있다”면서 “미국 FDA나 한국 식약처로부터 조건부 승인을 거쳐 제2형 신경섬유종증 치료제 시판이 된다면 이 질환으로 고통받는 사람들에게 큰 도움이 될 것”이라고 밝혔다.

현재 제2형 신경섬유종증 치료제로써 승인된 약물은 전무한 상황이며 PRG-N-01의 임상 시험이 성공해 공식 시판될 경우  First-In-Class 신약 지위를 차지하게 된다.