한국BMS제약(대표 이혜영)은 골수섬유증 치료제 ‘인레빅(페드라티닙)’이 1일자로 건강보험 적용을 받는다고 1일 밝혔다.

보험 급여 조건은 이전에 룩소리티닙으로 치료를 받은 성인환자의 일차성 골수섬유증, 진성적혈구증가증, 본태성혈소판증가증과 관련된 비장 비대 또는 증상을 치료하는 경우에 보험 적용을 받을 수 있으며, 반응평가기준은 IWG-ELN 가이드라인에 따라 임상적 개선을 보인 경우 투여를 지속할 수 있다.

인레빅은 룩소리티닙 이후 2차 치료 옵션이 없던 골수섬유증에 10년만에 등장한 치료제다. JAK2 유전자 변이만을 선택적으로 억제해 룩소리티닙으로 치료를 받은 성인 환자의 일차성 골수섬유증, 진성적혈구증가증 후 골수섬유증, 본태성혈소판증가증 후 골수섬유증과 관련된 비장비대 및 이로 인한 증상을 개선할 수 있다.

골수섬유증은 희귀혈액암으로 골수의 과도한 섬유성 증식과 조혈기능 저하를 특징으로 하는 질환이다.  최근에는 5년 평균 환자 수가 19%씩 증가해 2021년 기준 국내 골수섬유증 환자는 약 1700명으로 알려졌다.  골수섬유증은 비장 비대를 비롯해 피로감, 호흡 곤란, 체중감소, 식은땀, 발열 및 뼈 통증으로 인한 삶의 질 저하가 주요 증상으로 급성백혈병으로 진행될 위험까지 있어 반드시 치료가 필요하다.

룩소리티닙 치료에 저항성을 보였거나 내약성이 떨어지는 중등도 또는 고위험 골수섬유증 환자들을 대상으로 진행한 JAKARTA-2 임상 연구에서 인레빅 치료를 받은 환자의 31%가 기존 베이스라인 대비 35% 이상의 비장 부피 감소 효과를 보였으며, 총증상점수(TTS)가 50% 이상 감소한 환자 비율은 27%에 달했다.

인레빅은 하루에 한 번 복용하는 400mg 경구 투여제로 국내에서는 2022년 4월 식품의약품안전처로부터 허가를 받았다. 건강보험심사평가원으로부터 지난 3월 약제급여평가위원회에서 통과된 후 두 달만에 신속한 급여 결정이 이뤄진 바 있다.

한국BMS제약 이혜영 대표는 “골수섬유증은 기존 치료 실패 시 기대여명이 1년 내외에 불과해 진료현장에서 의료진과 환자의 미충족 수요가 컸다. 인레빅은 치료 옵션이 없던 골수섬유증 치료 영역에 등장한 10년 만의 신약으로, 골수섬유증 환자에게 새로운 희망을 제시하게 돼 기쁘다”며, “우리는 과학을 통해 환자의 삶을 변화시킨다는 미션 아래 혈액암 분야의 리더십을 바탕으로 혁신적인 치료제의 접근성을 높이기 위해 노력하고 있다. 앞으로도 다양한 질환에서 새 치료 옵션을 신속하게 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.