바이오오케스트라 류진협 대표와 CMO 오데아 박사 (Louis St.L. O’Dea)는 오는 9일부터 미국 보스턴에서 3일간 개최되는 '알츠하이머 임상학회 CTAD (Clinical Trial on Alzheimer's Disease)'에 참석해 anti-microRNA 안티센스 올리고뉴클레오타이드 (Antisense Oligonucleotide, ASO)의 치료 효과에 대해 발표할 예정이다. 

바이오오케스트라는 RNA약물을 기반으로 퇴행성 뇌 질환 치료제를 개발하는 바이오 벤처 기업이다. 알츠하이머 환자 뇌 신경세포에서 과 발현된 특정 microRNA가 알츠하이머 질환의 원인일 수 있음을 밝히고, 뇌세포 투과율을 높이는 독자적인 약물전달 플랫폼 기술과 결합된 anti-microRNA ASO를 개발했다.

바이오오케스트라는 후성유전적 변화로 인해 이 특정 microRNA가 알츠하이머 질환의 병리학적 증상을 유발하는 것을 발견했다. 

알츠하이머 동물 모델에서 대상 microRNA를 anti-microRNA ASO로 분해하면 마치 분자스위치 (molecular switch)처럼 알츠하이머 질환과 연관된 병변들이 회복되는 것을 확인했다. 노화 등 후성유전적 변화로 뇌 세포에서 이 microRNA가 증가함을 동물 모델에서 재현함으로써 아밀로이드 베타 침착, 타우 단백질의 변성, 신경염증 및 신경 연결망 손상 등 알츠하이머 병리를 유도하는 것으로 볼 때, 해당 microRNA가 알츠하이머 병의 원인이며, 치료제 개발의 타겟이 될 수 있음을 확인했다. 바이오오케스트라는 anti-microRNA ASO를 사용한 연구에서 신경 염증과 아밀로이드 베타와 타우 단백질의 현저한 감소와 함께 신경회복 (neurorestoration)과 인지기능 회복을 동물모델에서 입증했다. 

바이오오케스트라 류진협 대표는 “타겟 ASO를 포함한 약물인 BMD-001는 알츠하이머 병의 원인이자 인지기능 저하의 치료물질으로써, 알츠하이머 병의 새로운 패러다임을 제시하고 있다”라며 “BMD-001의 임상진행을 위해, ASO 약물을 효과적으로 전달할 수 있는 나노입자 제형 (nanoparticle formulation)의 약물전달시스템도 개발했다”고 말했다.