‘갈라폴드’는 순응변이(Amenable Mutation)를 가진 16세 이상 청소년 및 성인 파브리병 확진 환자에 사용 가능한 세계 최초이자 유일한 경구용 파브리병 치료제로, 1캡슐을 2일 1회 매번 같은 시간에 복용하면 된다. 미국 아미커스 테라퓨틱스(Amicus Therapeutics)가 개발해 2018년 10월 미국 FDA로부터 승인 받았으며 현재 미국과 유럽연합, 호주, 캐나다, 스위스, 이스라엘, 일본에서 출시됐다.

국내에서는 긴급도입이 필요한 개발단계 희귀의약품으로 지정돼 2017년 말 식품의약품안전처의 품목허가를 받았으며 올해 3월 1일부터 보험급여를 적용 받았다.

한독 김영진 회장은 “갈라폴드는 전 세계적으로 19년 만에 탄생한 파브리병의 새로운 치료 옵션이자 혁신적인 신약”이라며 “먹는 형태의 치료제라는 장점을 통해 기존 2주에 한 번씩 병원에 방문해 주사제를 맞아야 했던 순응변이를 가진 파브리병 환자들의 어려움을 줄이고 꾸준히 치료를 받는 데 도움이 될 수 있을 것”이라고 말했다.

아미커스 테라퓨틱스의 사이먼 조던(Simon Jordan) 국제 수석 부사장은 “갈라폴드는 파브리병을 위한 최초의 경구용 치료제이자 저분자화합물 형태의 약리학적 샤페론(pharmacological chaperone)이며, 순응변이를 가진 파브리병 환자의 알파 갈락토시다제 A 효소를 활성시키는 기전을 가진 유일한 경구용 파브리병 치료제"라며 " 현재 전 세계적으로 24개국에서 800명 이상의 환자가 갈라폴드로 치료를 받고 있으며, 앞으로 보다 많은 파브리병 환자가 이틀에 한 번 한 알을 복용하는 갈라폴드로 지속적인 치료를 받고 보다 건강한 삶을 누릴 수 있기 바란다“고 강조했다.