유전자 가위 기술은 기존의 의학적 방법으로 치료가 어려운 다양한 난치성 질환에 대해 문제가 되는 유전자를 제거하거나 정상적인 기능을 하도록 유전자를 편집 또는 삽입해 근원적인 치료를 할 수 있는 기술이다. 1세대 징크핑거 뉴클레이즈(ZFN), 2세대 탈렌(TALEN)을 거쳐 3세대 크리스퍼(CRISPR-Cas9)로 발전해 왔다.

3세대의 경우 원하는 유전자를 특정하여 교정할 수 있다는 점에서 이전 세대와는 비교가 안 될 만큼 혁명적이라는 평가를 받고 있다. 최근에는 이러한 3세대 유전자 가위의 효율을 더욱 높이기 위해 다양한 연구들이 진행되고 있다.

이번에 마크로젠이 도입한 기술은 서울대학교병원 세포치료실용화센터 이은주•김효수 교수팀이 개발한 것으로, 3세대 유전자 가위 기술을 보다 효율적으로 개선한 것이다. 약물을 이용해 유전자를 교정할 조직과 시기를 선택할 수 있게 고안된 것이 특징으로 이 기술을 활용하면 원하는 시점에 특정 조직이나 세포에서만 유전자 교정이 이뤄지도록 유도할 수 있다.

마크로젠은 이 기술을 전임상 모델동물 제작 서비스에 적용하여 복잡하고 다양한 고객의 요구사항을 충족하는 맞춤형 마우스를 공급하는 데 우선 활용하고, 이를 통해 기술의 신뢰성을 확보한 후 질환 및 항암 표적 치료제 기능 분석 서비스, 유전자 치료제 연구개발 등 신약개발과 정밀의학 분야로 적용 범위를 확대해 나갈 계획이다.

마크로젠 서정선 회장은 “서울대학교병원의 유전자 가위 기술은 맞춤형 모델동물을 손쉽게 제작하는 것은 물론, 질병의 원인이 되는 결함 유전자를 교정하는 유전자 치료에도 유용한 기술”이라며 “앞으로 유전자 치료제 연구 및 생산 등으로 이 기술의 활용 분야를 확대해 질병치료 및 신약개발에 기여할 수 있도록 하겠다”고 밝혔다.