이번 식약처 승인으로 인체면역결핍바이러스 (HIV) 음성 및 제8형 인체헤르페스바이러스 (Human Herpes Virus-8: HHV-8) 음성인 다발성 캐슬만병 (MCD) 환자의 치료에 실반트주®(성분명: 실툭시맙)를 사용할 수 있게 됐다.

실반트주®(성분명: 실툭시맙)는 림프절 생성에 중요한 역할을 하는 단백질인 인터루킨-6에 선택적으로 결합해 인터루킨-6 수용체와의 결합을 차단하는 단일 클론 항체이며, 3주에 한 번 정맥 주입하는 주사제다.

이번 식약처 허가는 HIV 및 HHV-8에 음성반응을 보인 다발성캐슬만병(MCD) 환자 79명을 대상으로 진행한 무작위, 이중맹검, 다국가, 위약대조 임상연구(MCD2001)를 토대로 진행됐다. MCD2001연구는 다발성캐슬만병(MCD) 환자를 대상으로 최초로 진행된 무작위 임상시험이다. 79명의 환자가 실반트주®(성분명: 실툭시맙)군과 위약 군으로 각각 2대 1의 비율로 배정됐다.

MCD2001 연구에서 실반트주®(성분명: 실툭시맙)는 다발성캐슬만병(MCD) 증상을 효과적으로 개선했다. 실반트주® 11mg/kg 와 최적의 지지요법(Best Supportive Care)을 병행 치료한 군(이하 실반트주® 투여군)의 34%가 1차 평가변수인 ‘종양 및 증상 개선 반응(Durable tumor and symptomatic response)’을 보여, 위약과 최적보조요법을 병행한 군(이하 위약 군)의 0%에 비해 통계적으로 유의미한 결과(p=0.0012)를 보였다.

또한 3등급 이상의 이상반응과 심각한 부작용의 발현 비율은 실반트주® 군과 위약 군에서 비슷하게 나타났다.

한국얀센 김옥연 대표이사는 “표준 치료 옵션이 없었던 다발성캐슬만병(MCD) 치료에 있어 최초의 치료제를 한국에 소개할 수 있어 기쁘게 생각한다”며, " 앞으로도 치료 대안이 없어 고통 받고 있는 희귀질환 환자들에게 효과적인 치료 방법을 제공할 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 밝혔다.

다발성캐슬만병(MCD)은 림프구가 과잉 증식되면서 림프절 또는 림프조직이 있는 간, 비장 등의 인체 장기를 비대하게 만드는 희귀한 혈액 질환이다. 보통 50~60대에 진단1을 받으며, 그 환자 수가 매우 적어 관련 연구가 극히 드물어, 국내에서는 아직 역학조사도 진행된 바 없다. 또한, 다발성캐슬만병 (MCD)은 진단받은 환자의 35%가 5년 이내 사망하는 질환임에도 불구하고 아직까지 국내에 표준치료법이 없는 상황이다.

한편, 미국과 유럽에서 희귀질환치료제로 지정된 실반트주®(성분명: 실툭시맙)는 미국 식품의약국(FDA, Food and Drug Administration)으로부터 2014년 4월 23일, 유럽연합 집행위원회 (EC, European Commission)로부터 2014년 5월 22일 허가 받았다.