신약개발 벤처기업 펩트론(대표이사 최호일)이 퇴행성 신경질환인 파킨슨병 및 알츠하이머병 치료제 개발을 위한 신약 임상에 다가섰다.

희귀∙난치성 질환인 파킨슨병과 최근 급속한 증가세인 알츠하이머병은 모두 신경세포의 사멸을 수반하며 기억력 감퇴 등 각종 퇴행성 증상이 나타나는 질병으로, 아직까지 근원적인 치료제가 개발되지 않았다.

증상 완화를 위한 약물이 임상에 사용되고 있으나 장기간 사용할 경우 치료 효과가 감소할 뿐 아니라 부작용도 심각하다.

펩트론에 따르면 현재  한 번 투여로 약효 물질인 '엑세나타이드'가 체내에서 1주 또는 1개월 동안 지속되는 퇴행성 신경질환 치료제를 개발하고 있다. 엑세나타이드는 당뇨치료제로 안전성과 효능이 이미 입증된 물질로, 신경세포 사멸 억제 및 재생 효과도 있다는 것이 알려지면서 퇴행성 신경질환에 범용될 수 있는 블록버스터 신약의 기대주로 다국적 제약사로부터 큰 관심을 받고 있다.

최근 런던국립대학 신경과 연구팀이 매일 주사하는 제품을 이용한 임상2상 연구를 통해 엑세나타이드의 파킨슨병 치료 효과를 규명한 결과를 해외 저명학술지(Journal of Clinical Investigation)에 발표했다. 매일 투여하는 주사제의 경우 미국 국립보건원에서 알츠하이머 환자를 대상으로 한 임상연구도 진행되고 있다.

파킨슨병이나 알츠하이머병 환자의 경우 매일 투약하는 제품은 환자 치료비용이 증가하고 낮은 복약순응도로 약물의 효능에 비해 치료 효과를 크게 기대할 수 없는 실정이지만, 펩트론의 지속형 주사제는 1주일 또는 1개월에 한 번만 주사하면 되기 때문에  혈중 약물 농도가 안정적으로 유지돼 더 큰 치료 효과를 이끌어낼 수 있다고 회사 측은 설명했다. 

펩트론 관계자는 " 당뇨치료제 개발 경험을 바탕으로 식약처와 협의 후 바로 파킨슨병 환자를 대상으로 한 임상2상을 개시할 예정"이라며 "펩트론은 미국의 공신력 있는 연구기관과 함께 알츠하이머병 환자를 대상으로 한 공동임상을 계획하고 있어 국내뿐 아니라 선진국 시장 진출을 위한 발판을 마련할 계획"이라고 말했다.

한편 주요 선진국의 파킨슨병 및 알츠하이머병 치료제 시장은 아직 근원적인 치료제가 없음에도 불구하고 각각 35억불 및 100억불에 이르며 기존의 증상 완화제가 아닌 원인 치료제가 개발될 경우 시장은 2배 이상 증가할 것으로 기대된다.