보건복지부가 지난 26일 '2026년 제2차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회'를 개최한 가운데, 기존 치료에 한계가 있는 중증 난치성 질환을 대상으로 한 세포·유전자 치료 임상연구가 본격화되고 있다. 단순 증상 완화를 넘어 질환의 근본적 교정을 목표로 하는 첨단재생의료가 난치병 환자들에게 새로운 희망이 될지 주목된다.

생존 기간 8개월 '교모세포종', 자연살해세포 병용치료로 돌파구 찾는다

이번 제2차 심의위원회에서는 재생의료기관이 제출한 실시계획 총 7건을 심의해 1건을 적합 의결했다. 통과된 과제는 평균 생존기간이 약 8개월에 불과한 4등급 악성 뇌종양인 '교모세포종' 환자를 위한 중위험 세포치료 임상연구다.

교모세포종은 종양의 성질이 다양하고, 뇌혈관의 혈액-뇌 장벽(Blood-Brain Barrier) 구조 탓에 기존 항암제가 종양에 충분히 도달하기 어려운 난치암이다. 연세대학교 세브란스병원이 진행하는 이번 연구는 수술 후 방사선 및 항암제(테모졸로마이드) 치료를 마친 환자에게 본인 혈액에서 유래한 '자연살해세포(NK세포)'와 기존 항암제를 병용 투여하게 된다.

종양세포를 직접 공격하는 자연살해세포의 비특이적 살상 능력을 활용해 종양의 진행을 늦추고 재발을 막아 전체 생존 기간을 연장하는 것이 핵심 목표다.

뇌질환의 한계 '뇌가소성', 다중 기전으로 극복

첨단재생의료는 치매, 파킨슨병, 뇌졸중 등 치료제가 마땅치 않은 뇌질환 분야에서도 훌륭한 대안으로 떠오르고 있다. 신경세포 소실이 일정 수준을 넘어서면 내재적 '뇌가소성(neuroplasticity)'만으로는 기능 회복이 불가능하기 때문이다.

차의과학대학교 재활의학과 김민영 교수는 첨단재생의료가 단순한 세포 대체를 넘어 '다중 기전(multimodal mechanism)'으로 작용한다고 분석했다. 구체적으로는 ▲신경줄기세포 등의 분화를 통한 손상 조직 보완 ▲성장인자 분비를 통한 혈관신생 및 신경 회로 재구성 ▲면역조절을 통한 만성 신경염증 환경 완화 등이 주된 치료 원리다.

소아 루푸스부터 난소암까지… 확장되는 첨단 임상연구

최근 심의를 통과한 임상연구 목록을 보면, 첨단재생의료의 적용 범위가 자가면역질환과 고형암으로까지 넓어지고 있음을 알 수 있다.

특히 의료계의 기대를 모으는 것은 차의과학대학교 분당차병원 문용화 교수팀이 주도하는 재발성 난소암 대상 '종양침윤 림프구(TIL)' 세포치료 임상연구다. 2025년 6월부터 진행 중인 이 연구는 국내 최초의 난소암 TIL 임상이다.

고형암은 주변을 둘러싼 딱딱한 섬유성 기질 때문에 면역세포 침투가 어렵다는 한계가 있었다. 연구팀은 이미 체내에서 암세포 조직으로 침투해 싸우고 있던 환자의 림프구를 추출해 체외에서 증폭·강화한 뒤 다시 투여하는 2세대 'CHA-TIL' 세포치료제로 백금 내성 난소암 치료의 새 지평을 열 계획이다.

김현철 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 사무국장은 "이번 심의는 난치질환을 대상으로 새로운 치료 가능성을 확인하기 위한 과정이었다"며 "앞으로도 국민이 안심할 수 있도록 심도 있는 심의를 통해 첨단재생의료 제도를 운영하겠다"고 밝혔다.