암과 같은 중대한 질환을 비롯한 희귀질환 치료제의 개발 속도가 점점 빨라지면서 보다 전략적인 임상개발이 필요하다는 전문가 제언이 나왔다.

메디라마 서수경 부사장은 29일 한국보건산업진흥원이 서울 엘타워에서 개최한 ‘첨단제약바이오 인허가 워크숍’에서 “신약 개발의 가속화로 임상시험의 속도, 운영, 데이터 관리 등 전략적 임상개발이 중요해지고 있다”며 “규제 기관의 가속 승인 경로를 활용하되, 빠르게 변화하고 있는 규제 기준을 파악해 대응해야 한다”고 밝혔다.

서수경 부사장은 이날 국내외 혁신신약 신속 승인 제도를 각각 비교하며 설명했다. 우리나라는 식품의약품안전처의 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)가 있으며, 해외에는 미국 식품의약국(FDA)의 혁신의약품지정(Breakthrough Designation)과 유럽 EMA 프라임(Prime) 제도가 있다.

식약처의 신속심사는 생명을 위협하는 암 등 중대한 질환 또는 희귀질환 치료제로서 혁신성이 뛰어난 의약품을 신속하게 시장에 출시하고 환자에게 빨리 공급하기 위한 제도다. 식약처는 해당 제도를 식의약 산업 규제 폐지‧혁신을 추진하기 위한 ‘식의약 100대 과제’로 운영 중이다.

대상 품목은 △생명을 위협하는 암 등 중대한 질환 또는 희귀질환의 치료를 목적으로 하는 의약품 △생물테러감염병 또는 감염병의 대유행 등 공중보건에 심각한 위해를 끼칠 우려가 있는 감염병 예방 또는 치료를 목적으로 하는 의약품 △보건복지부가 지정‧공고한 혁신형 제약기업이 개발한 신약 △신속심사 대상 의약품과 의료기기 조합 등이다. 기존 치료법이 없거나 기존 치료법보다 유효성 등에서 임상적으로 의미있는 개선을 보인 경우가 대상 품목에 해당한다.

신속심사 대상 품목은 일반심사의 75%까지 심사기간 단축이 가능하다. 이외에 △임상개발 초기부터 신속심사 대상 지정 △안전에 직접 관련없는 일부 자료는 시판 후 제출 △빠른 해외진출 지원 △사전검토제 활용 등 준비된 자료 먼저 심사 △품목설명회‧보완설명회 등 긴밀한 소통을 통한 규제 관련 전문 컨설팅, 심사일정계획 등 밀착지원 등이 이뤄진다.

메디라마 분석에 따르면, 2020년 8월30일부터 올해 2월8일까지 신속심사 대상은 56품목이 지정됐으며, 신속허가심사는 34품목을 대상으로 이뤄졌다. 신속심사 품목 중 가장 높은 비중을 차지한 약제는 항암제로 나타났다.

식약처는 조건부 허가제도를 통해 항암제, 생명을 위협하는 희귀한 질환이나 긴박한 상황 하에서 적용되는 의약품을 3상 임상시험(치료적확증 임상시험) 결과 제출을 조건으로 허가하고 있다. 특히 이 경우 첨단의약품은 △대체치료제가 없고 생명을 위협하는 암 등 중대한 질환의 치료를 목적으로 하는 경우 △‘희귀질환관리법’에 따른 희귀질환 치료를 목적으로 하는 경우 △‘감염병 예방 및 관리에 관한 법률’에 따른 생물테러감염병 및 그 밖의 감염병 대유행에 대한 예방 또는 치료를 목적으로 하는 경우, 조건부 허가가 가능하다.

서 부사장은 “신약 허가에 따라 표준 치료(SOC)도 변경되므로 신약개발 계획에 미치는 영향을 빠르게 파악해야 한다”며 “신규 모달리티 개발은 규제기관과 사전 미팅 프로그램을 통해 긴밀한 협력을 활용해야 한다”고 조언했다.

특히 그는 “신약을 개발한다면 FDA와 식약처를 자꾸 찾아가 소통해야 한다. 가이드라인만으론 현실에 닿지 못하는 부분들이 많기 때문”이라고 강조했다. 그러면서 “특히 요즘은 신규 모달리티가 너무 많이 나와 최근 5년간은 생전 듣도보도 못한 신약이 등장했다. 제약사뿐만 아니라 규제기관 심사자들도 어려움이 많아진 것”이라며 “앞으로는 양측이 협력을 통해 함께 나아가야 한다”고 조언했다.