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동아쏘시오홀딩스, 지속가능보고서 대상 수상
동아쏘시오홀딩스(대표이사 사장 김민영)가 20일 한국경영인증원이 주최한 제24회 글로벌스탠더드경영대상 시상식에서 지속가능보고서 대상을 수상했다.글로...2025-11-21 08:25 -
뷰웍스, 정지영상 디텍터 6종 유럽 ‘CE MDR’ 인증 획득
의료·산업용 영상 솔루션 전문기업 뷰웍스(대표 김후식)는 회사가 보유중인 플래그십 엑스레이 디텍터 ‘VIVIX-S F’ 시리즈 3종, 장형 디텍터 ‘‘VIVIX-S 1751S...2025-11-21 08:22 -
에임드바이오, IPO 공모가 최상단 11,000원 확정…의무보유 확약비율 80.2%
ADC 전문 바이오기업 에임드바이오(대표 허남구)는 지난 12일부터 18일까지 기관투자자를 대상으로 기업공개(IPO) 수요예측을 진행한 결과, 최종 공모가를 희...2025-11-20 19:17
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"한국, 글로벌펀드 8차 재정공약에서 다시 한 번 리더십 보여야"
국제보건애드보커시(대표 한희정)는 G20 정상회의를 앞두고 모인 글로벌보건분야 국제 시민사회가 글로벌펀드(Global Fund)의 제8차 재정공약 정상회의를 앞...2025-11-20 14:25
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클래시스, 클래시스 글로벌 서밋 일본 행사 성료…아시아 핵심 시장 공략 가속
글로벌 의료미용 기기 기업 ㈜클래시스(대표 백승한)가 일본 페어몬트 도쿄 호텔에서 지난 11월 15일부터 16일까지 일본 및 아시아 의료진을 초청, 클래시스 ...2025-11-20 10:20
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국경없는의사회, 아동 결핵 진단·치료 강화 'WHO 권고 알고리즘' 즉각 도입 촉구
조기 결핵 진단 받은 아동과 아버지, 국경없는의사회 직원과 앉아 있다. 치료를 마친 그는 곧 학교로 돌아갈 예정이다. [제공=국경없는의사회 9월 촬영...2025-11-20 09:07
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AGE20’S, 일본 코스트코 37개 전점 입점
AGE20’S는 일본 소비자 니즈에 맞춰 개발한 ‘베일 누디 에센스 팩트 글로우’가 일본 코스트코 오프라인 37개 전점과 온라인몰에 입점했다고 밝혔다. 이번 입...2025-11-20 08:35
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국립암센터 이충재 박사후연구원, 일본암학회 우수연구자상 수상
국립암센터 암진료향상연구과 이충재 박사후연구원. © 국립암센터국립암센터(총장 양한광)는 암진료향상연구과 이충재 박사후연구원이 ‘삼중음성유방암(Tripl...2025-11-20 08:34
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GSK도 마일로이드 시장 합류…“T세포 다음은 이쪽이다”
GSK가 면역항암제 기술 분야에서 주목받는 마일로이드 세포 엔게이저(myeloid cell engager) 기술 확보를 위해 LTZ 테라퓨틱스(LTZ Therapeutics)와 계약을 ...2025-11-20 06:00
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“인재 양성, 내게 맡겨라” SNU제약바이오인력양성센터 ‘실습·AI·글로벌’ 전략 강화
'SNU제약바이오인력양성센터 2025 성과보고회' 현장.©약업신문=권혁진 기자“신입을 채용해도 곧바로 현장에 투입하기 어렵다”, “배양·정제 공정은 장비를 직...2025-11-20 06:00
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MSD, ‘키트루다 SC’ 유럽 품목허가 획득.. ALT-B4 활용 피하주사 제품 글로벌 확장
바이오 플랫폼 기업 알테오젠(대표이사 박순재)은 파트너사 MSD(미국/캐나다 내 기업명 Merck)가 유럽연합 집행위원회(European Commission, EC)로부터 ‘키트...2025-11-19 23:58
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파발타, 희귀신장질환 C3G치료 적응증 확대
한국노바티스(대표이사 사장 유병재)는 자사의 B인자 억제제 ‘파발타(입타코판)’가 18일 식품의약품안전처로부터 18세 이상의 성인 C3G(Complement 3 Glomeru...2025-11-19 19:23
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'신신파스아렉스' 제조업무정지 1개월 처분
신신제약은 약사법 위반으로 대전지방식품의약품안전청으로부터 ‘신신파스아렉스’ 제조업무정지 1개월 (2025.12.01.~2025.12.31.) 처분을 19일(공문 수령) 받...2025-11-19 19:07
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K-뷰티 중동 수출 기반 강화…식약처, UAE 규제기관과 포괄 협력
식품의약품안전처 오유경 처장이 18일 UAE 의료제품 규제기관(EDE) 방문하고 파티마 알 카아비 총괄책임자와 사진촬영을 하고 있다. ⓒ식품의약품안전처...2025-11-19 14:47
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중성지방 10~100배 희귀 유전병 치료제 나온다
미국 캘리포니아州 패서디나에 소재한 RNA 간섭 기술 기반 치료제 개발 전문 제약기업 애로우헤드 파마슈티컬스社(Arrowhead)는 짧은 간섭 RNA(siRNA) 치료제 ‘리뎀플로’(Redemplo: 플로자시란)가 FDA로부터 발매...2025-11-19 13:38
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중성지방 10~100배 희귀 유전병 치료제 나온다
‘리뎀플로’(플로자시란)..가족성 킬로미크론혈증 siRNA 치료제
- 이덕규 기자
- 입력 2025-11-19 13:38 수정
미국 캘리포니아州 패서디나에 소재한 RNA 간섭 기술 기반 치료제 개발 전문 제약기업 애로우헤드 파마슈티컬스社(Arrowhead)는 짧은 간섭 RNA(siRNA) 치료제 ‘리뎀플로’(Redemplo: 플로자시란)가 FDA로부터 발매를 승인받았다고 18일 공표했다.‘리뎀플로’는 성인 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 환자들에게서 중성지방 수치를 낮추기 위해 식이요법에 병행해 투여하는 보조요법제 용도로 허가를 취득했다.가족성 초유미세지방혈증 증후군 또는 가족성 유미립자혈증 증후군으로도 불리는 가족성 킬로미크론혈증 증후군은 중증 희귀질환의 일종이어서 미국 내 환자 수가 6,500명 정도로 추정되고 있다.특히 중성지방 수치가 정상적인 수준에 비해 10배에서 100배 정도가지 높게 나타나면서 치명적일 수 있는 급성 재발성 췌장염이 발생할 위험성이 크게 높아지는 결과로 이어지는 것으로 알려져 있다.가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들을 치료하기 위한 siRNA 치료제가 FDA의 허가를 취득한 것은 ‘리뎀플로’가 최초이자 유일하다.피하주사제를 간편하게 3개월 간격으로 1회 자택에서 자가투여할 수 있는 치료제로 개발됐다.‘리뎀플로’는 애로우헤드 파마슈티컬스 측이 독자보유한 데다 차별화된 ‘표적 RNA 간겁 분자물질’(TRiM: Targeted RNAi Molecule) 플랫폼이 적용된 가운데 개발되었고, 이 회사가 처음으로 FDA의 허가관문을 뛰어넘은 제품으로 자리매김할 수 있게 됐다.애로우헤드 파마슈티컬스社의 크리스 앤잘론 대표는 “이번에 허가를 취득한 데 이어 발매를 앞두게 된 것은 우리의 여정에서 새로운 장(章)이 열리기 시작했음을 의미하는 것”이라면서 “우리의 여정 가운데 하나는 중증질환을 앓고 있는 환자들의 삶에 변화를 가능케 해 줄 치료제들을 선보이기 위해 흔들림 없이 사세를 집중하는 데 뿌리를 두고 있다”고 말했다.또한 ‘리뎀플로’는 애로우헤드 파마슈티컬스가 독자보유한 데다 차별화된 ‘표적 RNA 간섭 분자물질’ 플랫폼을 이용해 개발을 진행한 끝에 처음으로 FDA의 허가관문을 뛰어넘은 치료제라고 앤잘론 대표는 강조했다.그는 뒤이어 “TRiM 플랫폼이 체내의 7가지 다양한 세포 유형들에 짧은 간섭 RNA 치료제를 전달할 수 있을 뿐 아니라 동시에 하나의 분자물질 내부에서 2개의 유전자들이 발현되지 않도록 억제하는(silence) 기전을 나타낸다”고 설명했다.이 플랫폼 기술의 폭넓은 적용범위에 힘입어 애로우헤드 파마슈티컬스가 우리가 대응할 수 있는 질환들의 범위가 극적으로(dramatically) 확대될 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.FDA는 임상에서 진단을 받은 데다 유전적으로 가족성 킬로미크론혈증 증후군이 확인된 성인 환자들을 충원한 후 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 진행된 임상 3상 ‘PALISADE 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘리뎀플로’의 발매를 승인한 것이다.시험결과를 보면 일차적 시험목표 뿐 아니라 핵심적인 전체 이차적 시험목표들이 충족됐다.중성지방 수치와 아포지질단백질 C-Ⅲ(APOC3)의 수치가 괄목할 만하게 감소한 것으로 입증된 것.‘PALISADE 시험’에서 ‘리뎀플로’ 25mg을 투여한 피험자 그룹의 경우 평균 중성지방 수치가 착수시점에 비해 80%까지 깊고 지속적으로 감소한 데다 플라시보 대조그룹의 17%를 크게 상회한 것으로 나타났다.또한 ‘리뎀플로’ 25mg을 투여한 피험자 그룹은 급성 췌장염 발생건수가 플라시보 대조그룹을 밑돌았다.가족성 킬로미크론혈증 증후군 재단의 린지 서튼 브라이언 대표는 “가족성 킬로미크론혈증 증후군에 수반되는 증상들이 대부분 눈으로 보이지 않는 까닭에 지금까지 환자 커뮤니티가 간과되어 왔던 데다 오해 또한 작지 않았고, 이로 인해 효과적인 치료제를 찾기 위한 환자들의 여정이 쉽지 않았다”고 말했다.‘리뎀플로’를 투여한 피험자 그룹에서 가장 빈도높게 수반된 데다 플라시보 대조그룹에 비해 5% 이상 빈번하게 나타난 부작용들을 보면 고혈당증, 두통, 구역 및 주사부위 반응 등이 보고됐다.‘PALISADE 시험’에서 도출된 효능‧안전성 결과는 지난해 8월 30일~9월 2일 영국 런던에서 개최되었던 유럽 심장병학회(ESC) 학술회의와 같은 해 11월 16~18일 미국 일리노이州 시카고에서 열린 미국 심장협회(AHA) 2024년 사이언티픽 세션에서 발표됐다.이와 함께 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.
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