차세대 백신개발 전문기업 ㈜애스톤사이언스는 자사가 개발 중인 위암 치료백신 약물 AST-301이 미국 FDA로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD) 지정을 받았다고 19일 밝혔다.

미국 FDA는 현지 시간 17일, HER2-ICD(HER2 세포 내 영역)를 항원으로 하는 치료 목적의 암백신에 대해 위암 적응증으로 희귀의약품 지정을 승인했다고 공지했다. AST-301 약물은 현재 임상 2상이 마무리 단계며, 모든 환자에 투약을 완료하고 2026년 하반기 1차 변수에 대한 결과를 발표할 예정이다.

FDA로부터 희귀의약품으로 지정되면 품목허가 후 통상 일정 기간 미국 내 시장독점권이 부여돼, 신약의 글로벌 시장 진입 전략적 교두보로 평가받는다. 여기에 임상시험 비용에 대한 세액공제, 심사과정 혜택도 함께 주어진다. 다만 희귀의약품 지정이 품목허가를 보장하는 것은 아니다.

AST-301은 애스톤사이언스가 보유한 신약 개발 플랫폼 'Th-Vac®'에 면역학적 근거를 제공하고 범용 암백신 임상적 안전성과 효력을 증명하고 있는 핵심 파이프라인이다. 위암 환자에서 발현되는 HER2 단백질을 항원으로 활용해 강력하고 지속적인 면역반응을 유도하는 기전을 갖고 있으며, 이번 ODD 지정으로 환자 접근성이 한층 높아졌다는 평가다.

애스톤사이언스 최은영 인허가 담당 이사는 "면역관문억제제 허가 확장 이후, 면역체계가 스스로 암세포를 인식하고 공격하도록 유도하는 백신 형태 면역치료제는 암 치료 패러다임을 바꿀 혁신 전략으로 제약·바이오 업계의 주목을 받고 있다"고 설명했다. 이어 "FDA 이번 ODD 지정은 인허가 측면에서도 중요한 의미를 갖지만, 그보다 더 중요한 것은 '암 치료 백신'이라는 가능성 자체가 빠르게 현실이 돼가고 있다는 사실"이라고 전했다.